背景及目的功能性消化不良是一类发病率很高的功能性胃肠病,可分为餐后不适综合征和上腹痛综合征两个亚型。其发病机制复杂,包括胃排空延迟、胃容受性舒张功能下降、内脏高敏感、精神心理异常等病理生理改变。因此许多患者对常规药物治疗反应较差,症状长时间反复,发展为难治性功能性消化不良。这不仅影响其生活质量,而且造成了不小的经济与心理负担。因此,我们通过该随机、单盲、对照实验,研究基于患者病理生理改变的个体化治疗方案与经验性治疗方案在缓解难治性功能性消化不良患者症状、提高生活质量、改善心理状态等方面的差异。方法从山东大学齐鲁医院消化科就诊的患者中筛选符合罗马III标准的功能性消化不良患者。除此之外,患者应符合难治性功能性消化不良的标准,即经过至少两种常规药物治疗后,症状未见明显好转且持续至少六个月以上。患者随机分入经验性治疗组与个体化治疗组,记录患者一般资料、症状评定量表、生活质量评价(SF-36量表)、精神心理状态评价(汉密尔顿焦虑、抑郁量表),进行钡条排空试验与营养餐负荷试验。经验性治疗组的用药方案为:吗丁啉10 mg/次,三餐前服药;雷尼替丁 150 mg/次,清晨与睡前服药。个体化治疗组的用药方案为:钡条排空试验异常者服用伊托必利50 mg/次,三餐前服药;营养餐负荷试验异常者服用马来酸曲美布汀100 mg/次,三餐前服药;精神心理状态异常者服用黛力新1片/次,早餐和午餐后服药;该组患者可接受单药或多药联合治疗,上腹痛综合征患者除上述药物外服用兰索拉唑30 mg/次,早饭前服用。除黛力新外,所用药物疗程均为4周,疗程结束后停药观察。分别于患者服药后第2周、第4周、停药后4周(相当于第8周)进行随访。主要疗效指标为消化不良症状评分的变化。次要疗效指标为生活质量评分、汉密尔顿焦虑抑郁评分、胃动力检测指标的变化。结果共有48位难治性功能性消化不良患者(5位患者为餐后不适综合征合并上腹痛综合征,余患者均为餐后不适综合征)纳入了该研究,随机分入经验性治疗组23位,个体化治疗组25位。经验性治疗组3例患者失访,20例完成实验。个体化治疗组4例患者失访,21例完成实验。48例患者中,胃排空延迟的患者有23例(47.92%),内脏高敏感的患者有27例(56.25%),存在精神心理异常的患者有12例(25.00%)。经验性治疗组患者第2周、第4周、第8周消化不良症状评分较基线期均显著降低(P=0.000.P=0.000,P=0.000)。患者第4周与第2周、第8周与第4周消化不良症状评分变化没有统计学差异(P=0.085,P=0.505)。个体化治疗组患者第2周、第4周、第8周消化不良症状评分较基线期均显著降低(P =0.000,P=0.000,P=0.000)。患者第4周消化不良症状评分较第2周显著降低(P=0.002)。患者第8周与第4周消化不良症状评分没有统计学差异(P =0.069)。对比两个治疗组第2周、第4周消化不良症状评分较基线期的改变,两个治疗组无显著差异(P =0.665,P=0.353)。对比两个治疗组第8周消化不良症状评分较基线期的改变,个体化治疗组的改变明显大于经验性治疗组(P =0.048)。第2周、第4周两个治疗组显效率、有效率、无效率无统计学差异(P=0.858,P=0.897),第8周个体化治疗组较经验性治疗组显效率明显升高(P=0.035)。经验性治疗组患者第4周、第8周SF-36量表总分较基线期均显著升高(P=0.005,P =0.000)。第8周SF-36量表总分较第4周无统计学差异(P =0.076)。个体化治疗组患者第4周、第8周SF-36量表总分较基线期均显著升高(P=0.000,P=0.000),且第8周SF-36量表总分较第4周显著升高(P=0.022)。对比两个治疗组第4周、第8周SF-36量表总分较基线期的改变,两个治疗组无显著差异(P =0.064,P=0.076)。结论对于难治性功能性消化不良患者,4周疗程的经验性治疗方案和基于患者病理生理改变的个体化治疗方案均能有效缓解患者症状,并在停药4周后保持一定的作用。停药后个体化治疗方案在症状改善方面更有优势,有效率更高。经验性治疗方案和个体化治疗方案均能在治疗期间和停药4周内有效提高患者生活质量。