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目的:本课题观察导师经十余年的临床经验所总结出来的仙连颗粒方剂,治疗激素依赖型 ITP的临床疗效,并检测其血清COR、CRH、ACTH水平,观察激素依赖型ITP患者激素治疗过程中HPA轴的功能变化,探讨仙连颗粒对激素依赖型ITP患者HPA轴的影响,分析其对激素依赖型ITP的疗效机理,为临床运用和新药开发提供理论依据。 方法:选取符合诊断标准的病例 46 例,随机分为治疗组、对照组各 23 例,对照组口服强的松片 1mg/kg/d,分早、晚两次口服,待血小板恢复正常后减量,每周减5mg;治疗组激素用法同对照组,并加服仙连颗粒1剂/日,分早、晚两次冲服;均以2个月为1疗程,2个疗程后评价疗效。观察治疗前、后外周血血小板计数、骨髓颗粒巨、产板巨计数、临床疗效、激素服用量、中医症状积分,治疗后不良反应,治疗前、治疗 2 周后、1 疗程后、2 疗程后 HPA 轴功能变化,对结果进行统计学比较。 结果:①治疗后,两组外周血血小板计数、骨髓颗粒巨、产板巨计数均较治疗前明显好转(P﹤0.01),治疗组较对照组好转更加明显(P﹤0.05,P﹤0.01)。②治疗组总有效率82.6%,高于对照组的总有效率52.2%(P﹤0.05)。③治疗组治疗后激素服用量较治疗前明显减少(P﹤0.01),且明显低于对照组(P﹤0.01),对照组治疗后激素服用量较治疗前增加(P>0.05)。④与治疗前对比,两组血清COR水平在治疗 2周后开始下降(P﹤0.05),1 疗程后明显下降(P﹤0.01),血清 ACTH、CRH水平在治疗 2 周后即明显下降(P﹤0.01),1 疗程后降至更低(P﹤0.01),两组治疗 2周后血清COR、ACTH、CRH水平相当(P>0.05),1疗程后治疗组血清COR、CRH水平高于对照组(P﹤0.05),1 疗程后治疗组血清 ACTH 水平明显高于对照组(P﹤0.01),2疗程后治疗组血清COR、ACTH、CRH水平明显高于对照组(P﹤0.01),2疗程后治疗组血清 COR、ACTH、CRH 水平与治疗前相当(P>0.05),而对照组 2疗程后血清COR、ACTH、CRH水平仍明显低于治疗前(P﹤0.01)。⑤治疗组中阴虚血热证及气虚不摄证症状积分均较治疗前明显下降(P﹤0.01),阴虚血热证较气虚不摄证症状积分下降更多(P﹤0.01)。⑥治疗组不良反应发生率 13.0%,明显低于对照组的 43.5%(P﹤0.01)。⑦研究过程中发现,对照组在激素撤减过程中,部分HPA轴功能恢复良好的患者,仍出现病情反复或加重,而治疗组在激素撤减过程中,部分HPA轴功能恢复不良的患者,病情仍持续稳定或好转。 结论:①仙连颗粒联合强的松能升高激素依赖型ITP患者的外周血小板计数,改善骨髓巨核细胞成熟障碍,疗效优于单用强的松。②仙连颗粒联合强的松有助于 ITP 患者安全撤减激素。③激素依赖型 ITP 患者在长期大剂量服用强的松时,存在HPA轴抑制现象,此现象可能与ITP患者的激素依赖有关。④仙连颗粒能保护HPA轴功能不被过度抑制,并能帮助其恢复,改善ITP患者的激素依赖现象。⑤仙连颗粒对激素依赖型 ITP 证属阴虚血热和气虚不摄者均有效,但阴虚血热证疗效优于气虚不摄证。⑥仙连颗粒副作用较小,用药安全,且能减轻强的松的不良反应。⑦ITP 可能存在除 HPA功能抑制外的其他导致激素依赖的机制,仙连颗粒改善ITP患者的激素依赖现象可能存在除保护和帮助恢复HPA轴功能外的其他作用机制和作用靶点。