目的：通过比较皮下移植及皮下注射两种不同的方法建立裸鼠人子宫内膜异位症模型，为研究EMs提供更好的建模方式。进一步借助裸鼠人EMs模型，进行PAMAM介导ES基因治疗，比较不同时间点用药对异位病灶的抑制作用及其副作用，为国内外该领域的研究提供重要的实验资料。 方法：取自子宫腺肌症患者，年龄为42-47岁，行全子宫切除后刮取子宫内膜，分别以皮下移植内膜块和皮下注射内膜碎屑的方法建立裸鼠人子宫内膜模型，自术后第三天起，每隔三日用游标卡尺测量异位病灶长、宽，按公式计算病灶体积。建模后2周，4周脱颈椎处死裸鼠，取病灶行HE染色，VEGF及FⅧ检测；取自子宫肌瘤患者，年龄为42-49岁，行全宫切除后刮取内膜，以皮下移植内膜块的方法建立裸鼠人子宫内膜模型，首先随机分为Ⅰ组，即建模后第1天病灶局部注射PAMAM介导ES基因20ug治疗一次和Ⅱ组，即建模后第14天病灶局部注射PAMAM介导ES基因20ug治疗一次。然后每组又分为ES转染组、PAMAM组、生理盐水组及空白组四个亚组。每日观察裸鼠的精神，活动及大小便情况，每隔三日用游标卡尺测量异位病灶长、宽，按公式计算病灶体积。给药后1周脱颈椎处死裸鼠。通过病灶称重，并且行HE染色，ES、VEGF、FⅧ检测对疗效进行评估。通过对裸鼠心脏，肝脏，肾脏进行大体观察及HE染色，裸鼠卵巢、子宫称重、HE染色，卵泡计数进行副作用评估。 结果：⑴测量病灶体积变化及生长曲线：移植组病灶体积随着时间的推移逐渐增大，种植后2周左右达到高峰，以后缓慢缩小至平台期；注射组体积呈下降趋势，种植后2周至平台期。在相同时间点(2周或4周)，两组异位病灶体积相比差别无统计学意义(P>0.05)，而两组异位病灶重量相比有统计学意义(P<0.05)。⑵病灶成活率比较，在相同时间点(2周或4周)，两组异位病灶成活率和裸鼠累积存活率相比差别无统计学意义(P>0.05)。⑶移植组和注射组，2周时病灶腺体中VEGF表达明显增高，与4周时比较有显著性差异(P<0.05)，MVD明显增多，与4周时比较有显著性差异(P<0.05)。而2周和4周时，移植组病灶腺体和间质中VEGF表达、MVD与注射组比较差别无统计学意义(P>0.05)。⑷免疫组化SP法测定转染后四组异位病灶组织中ES、VEGF以及MVD的表达。(1)在Ⅰ组中，ES转染组腺体中ES表达明显增高，与三对照组比较均有显著性差异(P<0.05)，三对照组之间比较无统计学意义(P>0.05)；ES转染组病灶腺体和间质中VEGF的表达与三对照组比较无统计学意义((P>0.05)，三对照组之间比较无统计学意义(P>0.05)；ES转染组MVD与三对照组比较无统计学意义((P>0.05)，三对照组之间比较无统计学意义(P>0.05)。(2)在Ⅱ组中，ES转染组腺体中ES表达明显增高，与三对照组比较均有显著性差异(P<0.05)，三对照组之间比较无统计学意义(P>0.05)：ES转染组病灶腺体和间质中VEGF的表达明显减少，与三对照组比较均有显著性差异(P<0.05)，三对照组之间比较无统计学意义(P>0.05)；ES转染组MVD明显减少，与三对照组比较均有显著性差异(P<0.05)，三对照组之间比较无统计学意义(P>0.05)。(3)在Ⅱ组中ES转染组异位病灶中VEGF表达下降，MVD减少与Ⅰ组相比差别具有统计学意义。⑸测量异位病灶体积、重量变化，(1)在Ⅰ组中，ES转染组病灶体积、重量改变与三对照组比较无统计学意义(P>0.05)；(2)在Ⅱ组中，ES转染组异位病灶体积明显缩小，重量明显减轻，与三对照组比较均有显著性差异(P<0.05)，三对照组之间病灶体积、重量比较无统计学意义。⑹Ⅰ组和Ⅱ组中，ES转染组与其他三对照组比较，病理检查心脏、肝脏、肾脏、卵巢及子宫未见组织形态改变。ES转染组内生殖器重量和卵巢卵泡计数与三对照组比较无统计学意义(P>0.05)。 结论：①皮下移植法和皮下注射法进行人子宫内膜碎屑种植均可成功建立裸鼠人子宫内膜异位症模型，以皮下移植法病灶形成完整，便于体外观察。②PAMAM介导pcDNA3.1(+)—hES20ug在移植后两周病灶局部用药对裸鼠人子宫内膜异位症模型具有治疗作用，而对心脏，肝脏，肾脏及内生殖器暂未发现副作用。③裸鼠人子宫内膜异位症病灶移植后两周适宜开始抗血管生成研究实验。