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背景及目的:基于既往未接受过系统全身治疗的晚期肝细胞癌患者人群,比较BGB-A317和索拉非尼的临床疗效与安全性。方法:本研究将选取2018年5月至2019年5月哈尔滨医科大学附属肿瘤医院收治的不可手术治疗的HCC,且未曾接受过全身治疗（不排除既往曾接受局部治疗）的患者,Child-Pugh A级,ECOG 0或1的患者随机分配下列治疗组:A组:BGB-A317 200mg,每3周一次（q3w）,30分钟静脉给药。B组:索拉非尼400mg,每天2次（bid）,温水吞服。采用影像学方法对肿瘤情况进行评估,第一年每9周一次,从第2年起每12周一次。分别采用RECIST（Ver.1.1）和NCI-CTC AE4.0标准观察和评价其疗效及不良反应。主要研究目标为比较BGB-A317和索拉非尼作为一线治疗用于不可切除HCC受试者者的总生存期（OS）,次要研究目标是无进展生存期（PFS）和客观有效率（ORR）以及不良反应。OS定义为从随机分组之日到各种原因死亡之日的时间;PFS定义为从随机分组开始至首次客观记录由BRIC按照RECIST（Ver.1.1）版评估为肿瘤进展或死亡时间,以先发者为准。运用SPSS 24.0软件分析临床病例资料,Kaplan-Meier法分别计算患者OS和PFS,log-Rank检验进行组间比较,以P<0.05为差异认为具有统计学意义。结果:入组符合条件的晚期肝癌受试者共42例,其中BGB-A317组21例,索拉非尼组21例。截止随访日期,索拉非尼组21例患者中,11例患者死亡,5例患者继续服药;BGB-A317组21例患者中,11例死亡,5例患者继续用药,其余患者病情进展后正进行生存期随访。生存预后分析显示,索拉非尼组的中位中生存时间为15.13（4.10～22.90）个月;BGB-A317组中位总生存时间为16.57（3.10～24.10）个月。比较两组患者的生存曲线,结果显示BGB-A317组患者的OS优于索拉非尼组,差异具有统计学意义（P=0.0011）。索拉非尼组中位无进展生存时间为4.40（1.10～22.90）个月;BGB-A317中位无进展生存时间为4.13（1.46～24.10）个月。比较两组患者的PFS曲线,结果显示BGB-A317组患者的PFS较索拉非尼组数据接近,差异具有统计学意义（P<0.01）。索拉非尼组与BGB-A317的ORR在12个月时分别为4.8%和21.7%。在BGB-A317组21例受试者在用药期间,14例患者出现AE,级别在1-2级。在给予对症治疗后,一般控制良好,不影响继续用药。7例患者暂未发生AE。索拉非尼组共21例受试者在服药期间1例出现3级AE,为肝功能异常,延迟用药。其余不良反应有白细胞计数减低、血小板计数减低等,两组均无致死性不良反应,无患者因药物不良反应停药。结论:一线使用BGB-A317单药方案治疗不适合根治性手术和/或局部区域治疗的晚期肝细胞癌（HCC）可能使患者临床受益,并且临床安全性好。