目的:研究SMO抑制剂(Jervine)对MDS细胞株MUTZ-1作用效果,囊括对Shh通路活性、细胞增殖、凋亡、周期、基因水平、蛋白水平的影响。方法:应用CCK8法检测加入不同浓度Jervine前后MDS细胞株MUTZ-1的增殖变化。应用流式细胞术检测加入不同浓度Jervine前后MDS细胞株MUTZ-1的凋亡及周期的变化。应用Western blot法检测Jervine作用于MDS细胞株MUTZ-1前后Shh信号通路效应蛋白Bcl2、CyclinDl的蛋白水平的变化。应用荧光实时定量PCR法检测正常人细胞及MUTZ-1细胞株SMO基因表达水平,及Jervine作用于MDS细胞株MUTZ-1前后Shh通路中Smo、Gli1的基因表达水平。结果:MUTZ-1加入Jervine后MUTZ-1细胞增殖率有不同程度下降、MUTZ-1细胞凋亡率有不同程度的上升。加入不同浓度Jervine后G1期细胞所占比重增多,S期细胞减少,表明Jervine可使MUTZ-1细胞周期阻滞于G1期,抑制了细胞的增殖。加入Jervine后Smo、Gli1基因表达水平及Bcl2、CyclinDl蛋白水平有所下降,Jervine在基因水平、蛋白水平都可以抑制Shh信号通路的相关基因。结论:SMO抑制剂作用于MDS细胞株MUTZ-1后,抑制细胞的增殖,增加其凋亡率,下调Shh信号通路下游靶基因表达。Shh信号的活化参与了MDS的发生、发展,Shh信号通路的活化对MDS发生及发展起重要作用。SMO抑制剂可抑制Shh信号通路相关基因的表达,证实了SMO抑制剂对Shh信号通路的抑制作用,进而为骨髓增生异常综合征治疗提供了一个新的思路。