在一种新的药物上市之前，监管部门都会要求制药公司进行临床试验，来对这个药物的药效以及安全性等问题进行评估。在整个临床试验的过程中，统计学扮演着至关重要的角色。无论是试验开始前的方案设计，还是试验后的数据分析都需要统计学的理论支持。　　 本文将讨论临床试验中经常会遇到的两个统计问题：　　 1.在临床研究中，由于各种原因关心的目标变量可能不能观测。这时就会用其它可以观测的处理后变量作为目标变量的代理变量。本文首先介绍如何加强Prentice准则，使得它能避免一些一直被诟病的弱点，然后提出了一些充分条件，可以保证处理对代理变量的因果作用与处理对目标变量的因果作用之间有定性的蕴含和等价关系。本文讨论了，不管Prentice准则是否成立，还需要什么额外的条件能够保证从处理对可观测的代理变量的因果作用符号到处理对不可观测的结果变量的因果作用符号的推断。本文证明了仅仅代理变量与结果变量之间的相关系数为正是不够的，还需要更强的相关性方面的度量才能保证这个推断。进一步，本文说明了在一些常用模型假定下，例如广义线性模型以及Cox比例危险率模型，这些条件是很容易被满足的。　　 2.在临床试验中，可能会关心两个或更多个结果变量，这时候检验药物是否有效就可以使用多重检验的方法以提高总体的检验功效。但是，多重检验会导致总体的第一类错误增加，因此，本文在考虑多重检验的时候必须调整单个检验的显著性水平，以使得总体的第一类错误控制在α以内。本文考虑两个结果变量的情况，在二维正态假定下，讨论如何分配单个检验的显著性水平，可以在控制总体第一类错误的前提下，最优化检验的功效。进一步，本文给出了在不同参数条件下，想要达到一定的检验功效(80％或者90％)，所需要的最小样本量，以及对应的显著性水平组合。