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背景:获得性再生障碍性贫血（aplastic anemia,AA）（以下简称再障）是一种由免疫因素介导的以骨髓造血功能衰竭和全血细胞减少为特征的血液疾病。抗胸腺细胞球蛋白（anti-thymocyte globulin,ATG）联合环孢素A（cyclosporine,CsA）的联合免疫抑制治疗（immunosuppressive therapy,IST）是无合适造血干细胞供者的重型再障（severe aplastic anemia,SAA）、极重型再障（very severe aplastic anemia,vSAA）以及输血依赖性非重型再障（non-severe aplastic anemia,NSAA）患儿的首选治疗方案。然而,约1/3患者免疫抑制治疗无效,有必要进行相关影响因素研究以求发现具有预测价值的指标,使免疫抑制治疗方案的选择更加合理,进一步提高免疫抑制治疗的疗效。目的:通过回顾性分析获得性再生障碍性贫血患儿的临床资料,探究ATG联合CsA的联合免疫抑制治疗疗效的相关影响因素,为进一步提高临床治疗疗效提供参考资料。方法:回顾性分析2014年1月至2017年6月于郑州大学第一附属医院应用免疫抑制治疗（兔源ATG联合CsA）、进行连续随访、可进行疗效评估的获得性再障患儿112例。非重型再障31例,重型再障52例,极重型再障29例,年龄114岁。根据应用联合免疫抑制治疗后6个月疗效随访结果分为有效组和无效组,疗效判断标准参考中华儿科杂志2014年发布的《儿童获得性再生障碍性贫血诊疗建议》,收集再障患儿应用联合免疫抑制治疗前一般资料、实验室指标等,分析比较有效组与无效组临床基线数据的差异,分析再障患儿临床资料与IST疗效的相关性。结果:1.疗效:112例AA患儿中,获得完全缓解（complete remission,CR）及部分缓解（partial remission,PR）共64例,48例获得未缓解（non-remission,NR）,总有效率（CR+PR）为57%（64/112例）。2.有效组（64例）与无效组（48例）临床的资料比较:有效组与无效组患儿性别分布、再障类型、应用IST前病程、WBC、PLT、ALC无统计学差异（P>0.05）。有效组中位年龄为6.0（3.09.0）岁,无效组中位年龄为8.0（4.012.0）岁,差异无统计学意义（P=0.058）。有效组与无效组患儿外周血常规指标比较,有效组中性粒细胞绝对值计数（ANC）中位数为0.51×109/L,无效组ANC为0.23×109/L,有效组网织红细胞绝对值计数（Ret）中位数为21.7×109/L,无效组Ret中位数为17.3×1012/L,两组患儿上述指标比较均具有统计学差异（P<0.05）。有效组骨髓造血面积中位数为40.0%,无效组骨髓造血面积中位数为14.0%,差异具有统计学意义（P<0.001）。3.骨髓造血面积、网织红细胞计数及中性粒细胞绝对计数评估IST疗效的ROC曲线下面积分别为0.772（95%CI:0.6290.915,P<0.001）、0.726（95%CI:0.5910.862,P=0.003）及0.666（95%CI:0.5240.808,P=0.032）,取ROC曲线优化界限值分别为24%、17.5×109/L及0.3×109/L。4.单因素回归分析结果显示性别、年龄、再障类型、发病至应用IST治疗时间、WBC、HGB、PLT、ALC与IST疗效无相关性（P>0.05）,骨髓造血面积（大于24%）、Ret（大于17.5×109/L）、ANC（大于0.3×109/L）均是IST取得血液学反映的预测指标（P<0.05）。多因素Logistic回归分析显示骨髓造血面积（大于24%）及Ret（大于17.5×109/L）均是IST有效的独立保护因素。5.骨髓造血面积对不同年龄段再障患儿联合免疫抑制治疗疗效均具有中等预测价值。13岁再障患儿骨髓造血面积评估ROC容积曲线的优化界限值为18%,47岁再障患儿骨髓造血面积评估ROC容积曲线的优化界限值为21%,812岁及>12岁再障患儿骨髓造血面积优化界限值为23%。结论:1.免疫抑制治疗儿童获得性再生障碍性贫血疗效确切,骨髓造血面积（大于24%）及Ret值（大于17.5×109/L）是儿童获得性再生障碍性贫血免疫抑制治疗有效的独立保护因素。2.不同年龄段再障患儿骨髓造血面积评估IST疗效的ROC曲线的优化界限值不同,低年龄患儿优化界限值较低。