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目的: 探讨儿童急性早幼粒细胞性白血病(APL)-2010方案单中心APL患儿临床疗效及不良反应。 方法: 选取苏州大学附属儿童医院2010年10月到2015年9月47例初治APL患儿,46例采用儿童APL-2010方案治疗(1人自动出院未治疗),回顾性分析其临床特点及治疗转归,对比低、中和高危组的临床疗效,并以Kaplan-Meier曲线法分析各组5年无事件生存(EFS)率、总体生存(OS)率。 结果: ①47例患儿,男30例,女17例,中位年龄7岁(1.2~14岁),低危组11例,中危组20例,高危组16例。3组临床表现均以贫血、出血、发热为主,在性别、年龄、血红蛋白数值上的差异无统计学意义,但危险组别越高,纤维蛋白原越低,乳酸脱氢酶(LDH)越高,差异有统计学意义(P=0.008、P=0.039)。 ②免疫表型的共同特征为CD33、CD13和MPO高表达,HLA-DR表达阴性。 ③3组患者诱导期外周血白细胞峰值比较差异有统计学意义(F=7.61,P=0.002)。低危组分别与中危组、高危组血小板最低值差异有统计学意义(P=0.049、P=0.019)。DIC发生率68.8%,高危组DIC发生的风险较低中危组高(P=0.016)。 ④ATO相关的不良反应包括心电图异常(T波改变、Q-T间期延长)、肝损害及过敏反应,经对症治疗可好转。 ⑤高危组血液学缓解(HCR)率为93.7%,HCR为(39.3±2.68)d,分子生物学缓解(MCR)需(71.0±9.7)d;中危组HCR率为95.0%,HCR为(44.6±3.1)d,MCR为(80.0±8.2)d;低危组全部缓解,HCR为(32.4±2.3)d,MCR为(71.5±12.0)d。低危组和中危组HCR时间差异有统计学意义(P=0.010),3组HCR率无统计学意义(P=0.736),3组MCR时间差异无统计学意义(P=0.729)。高危组5年OS率(93.8±6.1)%, EFS率(87.5±8.3)%,低危组和中危组5年OS率及DFS率均为100%。 结论: ①APL患儿发病时高危组纤维蛋白原低,LDH高。 ②高危组在诱导治疗期外周血白细胞升高峰值与DIC发生率显著高于其他两组。 ③本中心采用儿童APL-2010方案危险分层治疗APL患儿,不良反应轻,低、中危组5年EFS可达100%,高危组平均87.5%。