研究证明，人类多种疾病都与基因的结构或功能改变密切相关，基因治疗已经成为改善人类健康的新兴医学治疗手段，基因治疗的关键在于合适的基因载体的选择。发展生物能降解的具有高转染效率和低毒性兼具靶向特异性的基因载体已经成为当今该领域的主要任务。聚乙烯亚胺（PEI）由于其本身具有“质子海绵”效应，是高效的基因载体，目前已经成为研究热点。其“质子海绵”效应的结构特点使其既能绑定大量DNA，在适当的条件下又能有效释放DNA，但其细胞毒性限制其在生物体内的应用。壳聚糖(CS)具有其他阳离子类聚合物载体所无法比拟的低毒性和高度生物相容性，其转染效率不够高，在中性或生理pH值环境中的溶解性较差。聚乙二醇（PEG）具有良好的生物相容性，其亲水链可结合大量的水分子将纳米粒子包裹起来，改善其他高分子材料的水溶性增加在血液系统中的循环时间。由于PEG具有良好的水溶性，PEI具有很强的绑定DNA能力和高的基因转染效率，CS具有其他阳离子类聚合物载体所无法比拟的低毒性和高度生物相容性，本论文合成了一种新颖的生物可降解的阳离子聚合物基因载体HO-PEG-PEI-O-CMC（PA5）。通过考察PA5的生物性能，显示该聚合物具有良好的亲水性，较低毒性，具有高的基因转染效率和良好的生物相溶性。合成的新载体将CS、PEG和PEI三者的优点相结合并避免各自的缺点。因此该阳离子聚合物作为基因载体具有良好的应用前景。论文主要开展了以下工作：（1）聚乙二醇-聚乙烯亚胺-壳聚糖共聚物(PA5)的合成与表征合成了一种新型的可生物降解阳离子聚合物基因载体PA5。首次研究了硼酸保护下，亲水性PEG被修饰成双官能团化合物HO-PEG-COOH(PA3)的反应,为PEG修饰提供了一种新方法。不溶于水的壳聚糖通过羧化反应得到羧甲基化壳聚糖（PA4），不仅具有较高的水溶性，同样具有较强的反应活性。PA3，CS与PEI反应，得到新聚合物PA5，并通过IR和1H NMR鉴定其结构。PA5的双亲性使其在水溶液中易自组装成“壳-核”结构的纳米粒子。（2）PB2的制备及与表征设计合成了一种以壳聚糖为原料的无毒并具有生物相容性的新型共聚物载体(PB2)。环氧乙烷在萘钾作用下开环聚合形成HO-PEG-CN，再水解生成HO-PEG-COOH(PA2)。该合成方法具有定量的产率，所合成的PA2无需分离，可直接用于下步反应。PA2与PA4发生酰胺化反应得到PB1，接着PB1与对氨基苯甲醛发生酰胺化反应生成两亲性共聚物PB2。PB2含有醛基和胺基，可望用作基因/药物共传输载体。（3）聚乙二醇-聚乙烯亚胺-壳聚糖共聚物(PA5)的生物性能测试与评价研究了PA5作为基因载体的生物性能。通过琼脂糖凝胶电泳法证实了聚合物PA5与EGFP-N1型DNA的结合能力，PA5/DNA的摩尔比达到6时，PA5完全绑定系统中的DNA。MTT法研究表明，PA5对HeLa细胞的毒性为1级（C<50ug/mL），优于PEI。研究Hela细胞转染的影响因素，确定了最佳条件即血清存在下，PA5/DNA复合时间为30min，复合物转染时间为6小时最佳的转染效率为48.2%。PA5在10%的血清中转染率明显高于不含血清的环境，表明PA5继承了CS的良好生物相容性和PEG的亲水性。（4）聚氨基丁二酸丁二醇脂(PC2)的合成、表征及生物性能研究以丁二醇和天冬氨酸为单体，合成了聚天冬氨酸丁二醇酯(PC2)，研究了其作为生物医用材料的可行性。结果表明PC2在Novozym435酶缓冲溶液和体液环境下都能降解，对L929细胞的毒性为零级。琼脂糖凝胶电泳实验证实了对DNA的绑定，当PC2/DNA的摩尔比为8时，PC2完全绑定系统中的DNA。该聚合物可作为靶向药物载体和组织工程材料。