本文分为理论基础研究、临床预试验研究和拟进行的临床试验计划与方案三个部分。　　第一部分理论基础研究　　通过文献研究，探讨小儿麻龙止咳颗粒治疗儿童咳嗽变异性哮喘（CVA）的理论基础，包括病因病机、辨证论治、现代药理研究等；分析小儿麻龙止咳颗粒的处方组成、功效主治的合理性。调查研究发现，本病痰热证为儿童咳嗽变异性哮喘的常见证型。其发病机理在于痰饮内伏，遇外邪触动伏痰，痰阻气道所致。目前市场上已具有治疗成人风邪扰肺证的中成药，但仍缺乏针对痰热证，特别是儿童的上市品种。我院小儿麻龙止咳方功在清肺化痰，降气止咳，针对儿童咳嗽变异性哮喘（痰热蕴肺证），用于素有风痰，郁而化热，痰热互结，肺失宣肃，气机上逆而致的反复咳嗽，夜间尤甚，痰黏难咯等症状者。本品研制开发为安全有效的治疗儿童CVA痰热蕴肺证的中药颗粒制剂，具有广阔的市场前景，必将为减轻广大患儿的痛苦做出贡献，并发挥其良好的社会和经济效益。　　第二部分临床预试验研究　　目的：观察小儿麻龙止咳颗粒的安全性与有效性。　　方法：通过单中心、自身前后对照的研究方法，纳入3～13岁咳嗽变异性哮喘患儿35例，予小儿麻龙止咳配方颗粒剂，3～6岁，每3天2剂；7～10岁，每日1剂；11～13岁，每3天4剂。观察4周，评价疾病控制情况、咳嗽严重程度、缓解药/急诊需求情况、中医证候疗效、单项症状以及不良反应和实验室检查等指标。结果：治疗第4周，病情控制总有效率达到56.67％（PPS）/57.14%（FAS）；中医证候疗效达到93.33%（PPS）/82.86%（FAS）；治疗3、4周后，痰稠难咯、面唇红赤、口干欲饮症状，除口干欲饮(FAS)外，均显示出较好疗效。治疗过程中共发现2例不良事件，均为感冒，发生率为5.71%；实验室指标仅PLT出现正常转异常，异转率为6.45%。经研究者判断以上安全性指标均与试验药物无关。表明本品对于儿童CVA的治疗安全有效。结论：小儿麻龙止咳配方颗粒对于儿童CVA痰热蕴肺证具有较好疗效。建议接下来的临床试验采用随机双盲、安慰剂和阳性药对照的方法，疗程至少4周。　　第三部分拟进行的临床试验计划与方案　　围绕小儿麻龙止咳颗粒的适应病证定位，按照《药品注册管理办法》和《中药新药临床试验一般原则》的要求，分别制定本药的Ⅱ期探索性、Ⅲ期确证性临床研究计划，Ⅱ期试验拟首先进行高发年龄段的剂量探索，然后再将有效剂量外推至其他年龄段；具体实施Ⅱ期临床试验设计，包括试验目的与观察指标、试验总体设计、诊断标准、受试者选择与退出、给药方案、安全性评价、有效性评估、临床试验流程、数据管理、统计分析、临床试验的质量控制与保证、伦理原则。