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目的:回顾性分析伊马替尼治疗费城染色体阳性慢性粒细胞白血病慢性期(Ph+CML-CP)患者的疗效、安全性和影响分子学反应的因素。方法:通过统计163例(男性108例,女性55例)持续口服伊马替尼400mg/d(2例儿童患者200mg/d)治疗时间不少于1年的Ph+CML-CP患者的血象、染色体、BCR-ABL转录本的改变情况,分析患者的血液学,细胞遗传学和分子学疗效。结果:分析163例Ph+CML-CP患者伊马替尼治疗后中位50(12~103)个月的疗效。完全血液学反应率(CHR)为98.64%%;细胞遗传学反应率(CyR)为81.73%,完全细胞遗传学缓解率(CCyR)70.19%;完全分子学缓解(CMR)率为63.16%。患者第1,2,3,4,5年无进展生存率(PFS)分别为98.8%,92.0%,86.7%,83.4%,82.0%。第1,2,3,4,5年总生存率(OS)分别为99.4%,97.9%,97.1%,93.7%,92.3%。观察期内有12.63%(12/95)的患者发生III级或III级以上白细胞减少,20%(19/95)的患者出现III级或III级以上血小板减少,2例发生IV级血小板减少,2例发生IV级白细胞减少。其他非血液学毒性发生率较血液学毒性高,但程度较轻,患者均可耐受。多因素分析:治疗过程中是否出现III级及III级以上白细胞减少(P=0.003RR=3.509)和是否及时用药(P=0.013RR=3.505)是影响PFS的独立因素。治疗过程中是否出现III级及III级以上白细胞减少是影响OS的独立因素(P=0.012RR=7.752)。初治时白细胞数(P=0.048RR=1.774)和治疗过程中是否出现III级及以上白细胞减少(P=0.002RR=6.285)是影响完全分子学反应率的独立因素。初治时血小板数(P=0.045RR=3.346)是影响分子学缓解所需时间独立因素。是否及时用药为影响III级及III以上血小板减少发生率的独立因素(P=0.003RR=3.692),而患者初治时的白细胞数是影响III级及III以上白细胞减少发生率的独立因素(P=0.049RR=1.692)。结论:与传统治疗相比较伊马替尼提高Ph+CML-CP患者的分子学反应率,延长患者的PFS和OS。毒性反应程度较轻,患者可耐受。