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过去的三十年中,由于诊断技术及治疗方法的不断改进,使急性髓细胞性白血病(AML)患者的生存率明显提高.联合化疗是AML的主要治疗手段,完全缓解率可达60％-80％.55以下的AML患者,5年无病生存率近40％<[1]>.但是,由于白血病细胞对化疗药物产生耐药,多数患者最终复发.必须寻找新的方法以提高疗效,新的化疗药物如去甲氧柔红霉素(idarubicin)、拓朴替康(topotecan)治疗AML、特别是复发难治性AML有较好的治疗效果.靶向治疗是针对白血病细胞表面特异性靶点的一种新的治疗方法.CD33抗原表达于正常的髓系祖细胞和80％以上AML幼稚细胞表面,而正常造血干细胞和非造血组织不表达.利用这种独特抗原的单克隆抗体结合放射性同位素或毒素可选择性地杀伤白血病细胞而不损伤正常组织,Gemtuzumab Ozogamicin(GO,抗CD33单克隆抗体与calicheamicin藕合而成的化合物)于2000年被FDA批准用于治疗60岁以上的AML患者,取得了令人鼓舞的结果.由于化疗药物的非特异性细胞毒性,在杀死白血病细胞的同时,也不加选择地损害了正常造血干细胞和组织细胞,治疗相关毒性大.细胞保护剂可以减轻化疗药物对正常组织的损害而不影响杀伤肿瘤细胞效应,氨磷汀(amifostine)是一种广谱的细胞保护剂,在保护正常组织细胞的同时具有促干细胞增殖作用,可提高白血病大剂量化疗效果,增强体外干细胞移植物体外净化作用,在急性白血病治疗中有广阔前景.该文综述了去甲柔红霉素、GO、氨磷汀近年来的研究进展,并结合作者2002至2003年在德国橡山医院进修学习期间对白血病治疗情况的了解,作了一简要介绍.