目的:通过对乌芪止遗颗粒治疗脾肾气虚型小儿遗尿症的临床观察,评价其疗效及安全性,为中医药治疗小儿遗尿症提供参考。方法:共收集符合脾肾气虚型小儿遗尿症标准的68例患儿,采用自身对照研究方法,予口服乌芪止遗颗粒进行治疗,4周为一个疗程,共3个疗程12周;记录治疗前及治疗4周、8周、12周后中医证候积分及膀胱容量,进行统计学分析,评价其临床疗效及安全性。结果:本研究共收集病例68例,其中脱落6例,剔除2例,实际完成统计病例60例;(1)临床疗效:疾病总疗效:治疗12周以后,总有效率为95.00%。中医证候总疗效:治疗12周后,总有效率为93.33%。(2)证候积分比较:治疗4周后证候总积分(t=9.672,P=0.001<0.01)、治疗8周后证候总积分(t=15.048,P=0.000<0.01)、治疗12周后证候总积分(t=17.246,P=0.000<0.01),较治疗前降低,差异具有显著统计学意义(P<0.01);治疗前后主症及各项次症积分比较,差异具有显著统计学意义(P<0.01);(3)膀胱容量的改变:治疗前患儿的平均膀胱容量小于正常儿童的平均膀胱容量,达到正常儿童膀胱容量仅有8例患儿,治疗后膀胱容量有所增大,达到正常儿童膀胱容量的有47例,并与治疗前相比,差异具有统计学意义(P<0.05);(4)随访复发率及不良反应情况:停药1月后随访,复发1例,未出现不良反应,治疗结束后对患儿肝、肾功能进行检测均无异常。结论:本课题通过观察乌芪止遗颗粒对小儿遗尿症状及膀胱容量改善的情况,结合统计学结果,表明乌芪止遗颗粒治疗小儿遗尿症疗效确切,无明显不良反应,具有安全性。