成人骨髓增生异常综合征和再生障碍性贫血的发病率和预后研究

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成人骨髓增生异常综合征和再生障碍性贫血的发病率和预后研究目的:骨髓增生异常综合征(MDS)和再生障碍性贫血(AA)均是常见的血液系统疾病,我们通过调查,了解在上海市成人中这两种疾病的一些流行病学资料,包括发病率、生存率,预后因素分析,并通过对MDS和再障患者的诊断和治疗资料进行总结,旨在提高临床医师诊断和治疗的水平。方法:1.采用回顾性调查的方式对2004至2006年上海市静安区,徐汇区,黄浦区,长宁区,普陀区,杨浦区6个区域的成人MDS及AA患者进行调查,以此来计算这6个区这两种疾病的成人发病率情况。2.采用前瞻性方法收集连续性样本,对中美联合上海市白血病协作组435例原发性MDS患者进行随访,用Log-rank检验和COX回归模型进行预后因素分析。3.采用前瞻性方法收集连续性样本,对中美联合上海市白血病协作组142例再障患者的临床和实验室资料进行分析,了解其治疗方法,并随访其治疗效果。结果:1.静安区,徐汇区,黄浦区,长宁区,普陀区,杨浦区6个区内2004年至2006年共新诊断成人MDS患者169人,平均年发病率1.45/10万,其中18-34岁、35-59岁和≥60岁人群的年发病率分别为0.34/10万、1.01/10万和3.75/10万;共新诊断成人AA患者38人,平均年发病率0.33/10万,其中18-34岁、35-59岁和≥60岁人群的年发病率分别为0.40/10万、0.14/10万和0.64/10万,其中重型再障的平均年发病率为0.17/10万,非重型再障的平均年发病率为0.13/10万。2.MDS患者3年生存率为46.7%,难治性血细胞减少伴多系发育异常(RCMD)亚型中位生存期为38个月,RAEB为10个月。424例有完整染色体检查的MDS患者以IPSS积分分组,低危组9.0%(38例)、中危Ⅰ组66.5%(282例)、中危Ⅱ组17.5%(74例)、高危组7.1%(30例)。多因素预后分析发现年龄、中性粒细胞绝对值、血红蛋白、血小板计数和IPSS积分为总生存(OS)期的独立的预后因素,WHO分型预后积分系统(WPSS)不是有意义的预后因素。但对于RCMD亚型患者,血小板、IPSS染色体分组和IPSS积分均不是OS独立的预后因素,年龄≥60岁、中性粒细胞绝对值<1.0×109/L、Hb<90g/L、血细胞减少系列数和复杂核型异常为独立的预后因素,用这些因素建立新的预后积分,进行单因素和多因素预后分析进行验证,发现可以较好地预测OS。3.只有12%的重型再障患者采用抗胸腺球蛋白(ATG)联合环孢素(CSA)治疗,其有效率为78%,5年生存率为89%。45%重型再障患者单用CSA治疗,其有效率为59%,5年生存率为76%,多因素预后分析发现影响AA总体生存的因素有治疗方案和血小板计数。结论:1.MDS的发病率较从前有明显的上升,且发病率随年龄的增加而明显增加,重型再障的发病率与过去相比无明显变化。2.中国人MDS患者生存率和生存期与国外患者相似。IPSS积分可以较好预测MDS总体患者预后,IPSS积分略优于WPSS积分,但对于RCMD亚型的患者两者都没有良好的鉴别作用。利用临床参数建立的新积分可以较好地预测RCMD患者的总体生存情况,区分不同预后,指导临床新药试验。3.上海市再障患者应用标准方案ATG+CSA治疗的患者比例偏低,应根据治疗指南,积极推广标准方案ATG+CSA的应用,提高总体治疗效果。
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