背景：自我复制缺陷性腺病毒（HDAd）和慢病毒（LV）是转基因治疗中极具吸引力的病毒载体。在质粒载体中的测试已经确认人工合成的启动子AUSEx3具有肌细胞特异性表达的特点。本实验以两种不同的病毒为模板构建含有启动子AUSEx3的基因载体,检测其组织特异性及转基因表达的稳定性。细胞核支架/基质结合区（Scaffold/matrix-attached regions, S/MAR）基因,在基因表达中具有非常重要的作用,能增加质粒转基因的表达水平,可以预防转基因沉默,通过构建含有S/MAR的HDAd,检测S/MAR在HDAd中是否仍具有防止转基因衰退的作用。方法：构建两种表达β-半乳糖苷酶的HDAd载体,分别受AUSEx3或者CMV（或CAG）启动子调控；构建两种表达绿色荧光蛋白（GFP）的慢病毒,分别受AUSEx3或者CMV调控,在非肌源性细胞（HeLa, Jurkat,293A, A549）、成肌细胞和肌管细胞中比较转基因的表达情况。构建两种表达GFP的HDAd载体,一个含有S/MAR基因,一个没有,在HeLa细胞中培养,比较GFP表达。结果：在非肌源性细胞中,AUSEx3调控转基因表达是CAG或CMV表达值的1%或更少,AUSEx3在A549细胞中表达范围是CAG或CMV表达值的5-12%。AUSEx3在成肌细胞表达为0.5%和29%,与CAG或CMV相比,具有显著差异性（p<0.05）。但在肌管细胞中,AUSEx3与CMV基因表达具有同样强度,说明AUSEx3在肌细胞中是个很强的启动子。在体内实验中,AUSEx3转基因在肺、肝和脾中的表达值是CAG表达值的2%或者更少,但在肌肉中是10%。胫骨前肌（tibialis anterior）注射AUSEx3-HDAd,28%的肌纤维β-半乳糖苷酶表达阳性。在慢病毒稳定性实验中,AUSEx3调控的GFP表达也比CMV持久。另一个实验中,持续的检测发现,具有S/MAR转基因的HeLa细胞GFP表达下降比例要比没有S/MAR转基因的HeLa细胞小且慢。结论：经过两种病毒载体（慢病毒载体和辅助腺病毒载体）测试证明,AUSEx3是很强的肌细胞特异性启动子。并且其基因片段小（504bp）,非常适合作为肌源性转基因治疗的启动子。S/MAR在HDAd中具有防止基因沉默的作用。