【摘 要】
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目的观察HLA半相合异基因外周血造血干细胞移植(haploidentical hematopoietic stem cell transplantation,haplo-HSCT)治疗再生障碍性贫血(aplastic anemia,AA)克隆演变继发
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目的观察HLA半相合异基因外周血造血干细胞移植(haploidentical hematopoietic stem cell transplantation,haplo-HSCT)治疗再生障碍性贫血(aplastic anemia,AA)克隆演变继发骨髓增生异常综合征(secondary myelodysplastic syndrome,sMDS)的疗效和安全性。方法回顾性分析2006年1月至2017年12月在本中心治疗的AA经强化免疫抑制治疗后克隆演变继发MDS患者5例,4例为亲缘单倍体供者(2例ABO血型相合,1例主要不合,1例次要不合),1例为亲缘半相合供者且ABO血型相合,采用改良白消安/环磷酰胺(mBuCy)+抗人胸腺/淋巴细胞球蛋白(ATG)±地西他滨/克拉屈滨或氟达拉滨/环磷酰胺(FluCy)+ATG预处理方案后行haplo-HSCT,观察植入情况,移植物抗宿主病(graft versus host disease,GVHD)、移植相关并发症和死亡率(transplant related modify,TRM)、总体生存(overall survival,OS)等。结果5例患者移植后均造血重建,其中中性粒细胞植入中位时间为18天(14-22天),血小板植入中位时间为21天(15-65天),造血重建率100%(5/5)。60%(3/5)患者发生Ⅰ~Ⅲ°急性GVHD(acute GVHD,aGVHD),无Ⅳ°aGVHD发生,20%(1/5)患者发生慢性GVHD(chronic GVHD,cGVHD)。5例患者均出现移植相关并发症,5例(100%)出现粒缺期发热,1例(10%)发生肺部真菌感染,2例(40%)发生败血症,其中1例同时伴有口腔真菌感染和肠道感染。3例(60%)移植后出现EB病毒感染或再激活,3例(60%)出现巨细胞病毒(CMV)的复制。2例(40%)发生出血性膀胱炎,1例(10%)发生植入综合症,1例(10%)发生癫痫样症状。1例(10%)发生腋静脉血栓。2例(40%)患者最终死亡,死亡原因为无法控制的感染和出血倾向伴突发呼吸心脏骤停。中位OS为63个月(41.9-149.3个月),移植后中位OS为12.9个月(2.4-36.5个月),1年累计生存率60%,存活患者随访时间为44.8个月(41.9-63个月),存活患者移植后随访时间为29.6个月(12.9-36.5个月),随访截止2018年4月6日。结论AA演变为MDS患者在无合适HLA全相合供者情况下,选择HLA半相合造血干细胞移植是安全有效的治疗手段之一。
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