目的:探讨地西他滨单药或联合预激方案治疗伴原始细胞增多的骨髓增生异常综合征(Myelodysplastic syndrome with excess blasts,MDS-EB)患者的临床疗效及安全性,同时进行相关影响因素分析。方法:选取2016年1月至2019年12月河北医科大学第二医院血液内科58例初诊为伴原始细胞增多的骨髓增生异常综合征(MDS-EB)患者。其中35例患者接受地西他滨单药治疗,23例患者接受地西他滨联合预激方案(CAG、CHG)治疗,对比两组患者的临床疗效及不良反应;采用卡方检验法分析患者性别、年龄、外周血中性粒细胞计数、血红蛋白值、1疗程后血小板计数倍增、骨髓原始细胞计数、WHO诊断分型、IPSS-R危险度分层、染色体核型、基因突变(RUNX1、DNMT3A、TP53、ASXL1、TET2)这些单影响因素对地西他滨或联合预激方案治疗MDS-EB患者疗效的影响,选择具有统计学意义的单影响因素进行Logistic回归分析;采用Kaplan-Meier法描绘生存曲线。结果:1.总体治疗效果分析:58例患者中位化疗周期为3(1~11)个。58例患者总有效率(ORR)为75.9%(44/58例),其中完全缓解(CR)21例,骨髓完全缓解(m CR)20例,骨髓完全缓解伴血液学改善(m CR/HI)3例,疾病稳定(SD)3例,治疗失败11例,其中早期死亡2例。地西他滨单药组ORR为74.3%(26/35例),其中CR 9例,m CR 15例,m CR/HI 2例,SD 2例,治疗失败7例,其中早期死亡1例;地西他滨联合预激方案组ORR为78.3%(18/23例),其中CR 12例,m CR 5例,m CR/HI 1例,SD 1例,治疗失败4例,其中早期死亡1例。两组ORR差异不具有统计学意义(P>0.05),组间CR差异具有统计学意义(P<0.05)。2.2周期和4周期后OR及CR率比较:2个治疗周期后,地西他滨单药组ORR为45.7%(16/35例),其中CR率为5.7%(2/35例),地西他滨联合预激方案组ORR为60.9%(14/23例),其中CR率为34.8%(8/23例);组间ORR差异无统计学意义(P>0.05),组间CR差异具有统计学意义(P<0.05)。4个治疗周期后,地西他滨单药组ORR为71.4%(25/35例),其中CR率为22.9%(8/35例);地西他滨联合预激方案ORR为73.9%(17/23例),其中CR率为47.8%(11/23例);两组ORR差异无统计学意义(P>0.05),两组CR差异具有统计学意义(P<0.05)。3.两组不良反应比较:化疗过程中出现的最常见不良反应为III~IV级血液学不良反应与感染。对比地西他滨单药组与地西他滨联合预激方案组不良反应,两组全部出现了III~IV级中性粒细胞绝对值减少,III~IV级血红蛋白减少发生率为94.3%vs 100%(P>0.05),III~IV级血小板减少发生率为74.3%vs82.6%(P>0.05);感染主要以肺部感染、血流感染为主,两组肺部感染发生率为71.4%vs 69.6%(P>0.05),血流感染发生率为45.7%vs 60.9%(P>0.05);其他非血液学不良反应还有肝功能损伤、呼吸循环功能衰竭及心律失常,其中两组肝功能损伤发生率为2.6%vs 26.0%,组间差异具有统计学意义(P<0.05)。所有患者在治疗期间均无脏器出血、严重失血情况发生。4.影响疗效因素分析:单影响因素分析中1疗程后血小板计数倍增、染色体核型、性别是地西他滨或联合预激方案治疗MDS-EB患者疗效的影响因素;多因素Logistic回归模型显示,1疗程后血小板计数倍增是预测地西他滨或联合预激方案治疗MDS-EB患者获得CR的独立影响因素,未发现预测获得ORR的独立影响因素。5.两组生存分析:中位随访时间为12(1~32)个月。地西他滨单药组中位OS期为12(1~32)个月,中位PFS期为9(1~32)个月,其中10例进展为急性髓系白血病,26例死亡。地西他滨联合预激方案化疗组中位OS期为11(2~26)个月,中位PFS期为9(2~26)个月,其中5例进展为急性髓系白血病,16例死亡;两组OS与PFS差异均无统计学意义(P=0.899P=0.370)。结论:1.地西他滨单药或联合预激方案治疗伴原始细胞增多的骨髓增生异常综合征患者临床疗效肯定,地西他滨联合预激方案有更高的完全缓解率,且起效快;化疗过程中最常见的不良反应为III~IV级血液学不良反应和感染,给予积极对症支持治疗后患者可耐受。2.1疗程后血小板计数倍增、中等/良好染色体核型及女性MDS-EB患者应用地西他滨单药或联合预激方案后更易达到临床缓解;1疗程后血小板计数倍增是预测地西他滨单药或联合预激方案治疗MDS-EB患者CR率的独立影响因素。