目的:探讨新疆地区儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)患儿的疗效及预后情况。方法:采用流行病学方法选取55例朗格汉斯细胞组织细胞增生症患儿的临床数据资讯,分析其系统受累、不同危险器官受累情况、营养状况(BMI)、诱导方案治疗效果、性别、民族、发病年龄等相关高度危险因子与疾病的总体生存率(overall survival,OS)、无事件生存率(event free survival,EFS)之间的纽带关系。结果:(1)本次课题中的55例朗格汉斯细胞组织细胞增生症患儿,诱导治疗采用长春花碱(VBL)联合泼尼松的患儿疾病缓解率为81.8%(45/55),化疗结束时的初治有效率为85.5%(47/55)。(2)本项研究中的所有样本均得到了续贯性随访,第1年、第3年和第5年的OS分别为100.0%、92.7%、89.1%,而第1年、第3年和第5年的EFS分别为87.3%、76.4%、76.4%。(3)运用Log-rank检验方法比较不同因素的EFS差异,结果显示多系统受累(χ~2=13.519,P<0.001)、BMI(χ~2=4.209,P=0.040)、肺脏受累(χ~2=12.724,P<0.001)、诱导治疗疗效(χ~2=16.444,P<0.001)可能是其相关的影响因素(P<0.05),进一步将上述高危因素纳入多因素cox回归分析中,可得出多系统受累[相对危险度(relative risk,RR)=8.794,P=0.044]、肺脏受累[相对危险度(relative risk,RR)=3.151,P=0.047]、诱导治疗疗效[相对危险度(relative risk,RR)=6.070,P=0.002]是朗格汉斯细胞组织细胞增生症患儿3年无事件生存率的独立危险因素。结论:将朗格汉斯细胞组织细胞增生症患儿的诊治资料进行综合全面的评估,且科学的分析判断其预后影响因素,有利于临床医生及早制订科学及个体化的治疗方案,延长患儿的生存周期,提高其生存质量。