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目的:本研究通过生物信息学分析筛选出与重症肌无力相关的靶点mRNAs,并利用网络药理学方法分析五指毛桃治疗重症肌无力的潜在作用靶点,同时采用皮下注射鼠源乙酰胆碱受体α亚基97-116肽段（Rα97-116）和弗氏佐剂的混合物复制重症肌无力小鼠模型,观察五指毛桃对重症肌无力小鼠的作用及机制,评估五指毛桃防治重症肌无力的可能性,为临床上用其治疗重症肌无力提供实验和理论基础依据。方法:生物信息学部分从GEO下载MG表达谱芯片数据GSE11967表达谱数据,首先对数据进行质控分析,利用limma程序包拟合线性模型,分组进行差异表达分析筛选logFC＞2,P＜0.01,作为差异表达基因用于后续分析;利用差异基因列表,使用Metascape数据库进行GO和KEGG富集分析,使用STRING数据库,构建差异基因的蛋白相互作用网络,使用cytohuba对网络进行拓扑分析,筛选核心基因,分析基因表达的改变。网络药理学部分将五指毛桃各个化学成分SMILE格式通过SEA网站查询得到各成分作用靶点,使用五指毛桃化合物作用靶点与第一部分差异基因列表取交集,得到11个靶点,使用Metascape数据库对靶点富集分析。实验研究部分1.五指毛桃药液的提取和制备五指毛桃自然晾干,粉碎后,取2.5 kg加10倍量的水煎煮2次（1h每次）,提取液减压浓缩,置于冰箱冷冻保存。使用前取浓缩液5.48mL加纯净水稀释至20 mL,即得高剂量药液（终浓度为1.37 g/mL）;同法制备中、低剂量药液（终浓度分别为0.68 g/mL、0.34 g/mL）。2.取C57BL/6小鼠125只,12只作为对照组,其余小鼠用于复制重症肌无力模型。第1天,按50μL/部位于造模小鼠双肩及双后足底皮下注射Rα 97-116（0.05 mg/只）+CFA（0.1 mL/只）混合物,第30天和第50天Rα 97-116（0.05 mg/只）+IFA（0.1 mL/只）混合物于同部位注射。第75天,根据临床症状、体重、血清AchR-Ab水平、新斯的明试验结果和肌肉重复电刺激试验结果综合评价,选择合格的重症肌无力小鼠模型。最后选取50只合格模型小鼠并随机分为5组,每组10只,分别为模型组,醋酸泼尼松组（9 mg/kg）,五指毛桃组（6.8g/kg、13.7g/kg、27.3 g/kg）,按20 mL/kg灌胃给予相应药液,每天1次,连续干预27 d。于第102天,禁食不禁水12h～14h,处死所有小鼠,采血和脾、胸腺取材。采用ELISA法检测空腹血清中AchR-Ab、白介素-12（IL-12）、IL-18和转化生长因子-β（TGF-β）水平;采用苏木精-伊红染色法（HE）观察脾脏和胸腺的病理结构改变;采用PCR检测胸腺CCL19、CXCL11、BGN、MET和MAOA的表达水平。结果:重症肌无力生信部分挑选出85个差异表达mRNA,其中33个上调,52个下调;差异表达靶mRNA中GO和KEGG分析发现Wnt信号通路细胞因子-细胞因子受体相互作用相关（P＜0.001）,通过构建PPI网络发现BGN、CTGF、CCL19、CXCL11等基因处于蛋白调控的核心位置。网络药理部分通过化合物的收集和靶标的预测最终得到总化学成分13个、预测靶点331个,其中APP、Alox12、Esr1、CCNB1等基因处于核心子网络位置,还发现五指毛桃化合物成分对作用靶点与二氧化碳可逆水化、蛋白自磷酸化、类固醇生成有关,其中PID、FOXM1通路,癌症通路是重要通路。生物信息学部分85个靶点与五指毛桃成分331个靶点取交集得到11个基因（MAOA、MET、CSF1R、AXL、APP、MMP12、ADO1、BCHE、ALDH12、ADORA3、HSPA1A）即五指毛桃治疗重症肌无力的靶点基因。实验部分通过动物实验造模、模型鉴定及给药后,给药组与模型组比较,五指毛桃组血清AchR-Ab、IL-12和IL-18水平显著降低（P＜0.05,P＜0.01）,TGF-β水平明显升高（P＜0.05）。同时,脾脏和胸腺病理性损伤明显改善。经验证胸腺CLL19较模型组显著上调,BGN、MET和MAOA基因差异表达较模型组显著下调。CLL19、BGN为重症肌无力发病关键基因,MAO、MET为五指毛桃治疗重症肌无力的关键靶基因,其中CLL19靶基因调控与病毒蛋白质、细胞活素-细胞活素受体相关,BGN主要与细胞外基质和分支上皮形态的发生有关。MET靶基因与分支形态上皮发生和疟疾相关,MAOA与药物代谢-细胞色素P450有关。结论:1.BGN、CCL19参与重症肌无力发病,机制可能与病毒蛋白质、细胞活素-细胞活素受体、细胞因子-细胞因子受体相互作用通路有关。2.五指毛桃可能通过促进脾和胸腺组织修复、降低血清AchR-Ab水平和增强机体抗炎能力同时降低MAO、MET水平治疗重症肌无力。