【摘 要】
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帕金森病是一种中枢神经系统的退行性疾病.应用rAAV介导DA合成的关键酶-TH和胶质源性的神经营养因子-GDNF基因在脑内特定部位持续、稳定、高效地表达,可以起到很好的治疗和保
【出 处】
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北京医科大学 北京大学医学部 北京大学
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帕金森病是一种中枢神经系统的退行性疾病.应用rAAV介导DA合成的关键酶-TH和胶质源性的神经营养因子-GDNF基因在脑内特定部位持续、稳定、高效地表达,可以起到很好的治疗和保护作用.因此AAV介导的PD的基因治疗是最有希望取代传统疗法而应用于临床的.该实验所用的重组腺病毒相关系统是两元素包括系统:表达质粒pSNAV(病毒基因国家重点实验室武志坚博士构建),带有G418的抗性,辅助病毒rAAV(病毒基因国家重点实验室吴小兵博士)带有AAV的rap和cap基因,即起到辅助病毒的作用又提供rAAV包装所需要的反式蛋白.包装细胞系为BHK细胞系.结果表明:研究人员成功构建了rAAV-TH和rAAV-GDNF载体,其所表达的目的基因具有明确的生物学活性,为PD的基因治疗的基础研究打下了坚实的基础.
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