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目的:观察对比特利加压素联合腹腔穿刺术和单独使用腹腔穿刺术对肝硬化顽固性腹水患者的治疗效果,为顽固性腹水探索更有效、安全的治疗方案,并分析腹水应答的预测因素。方法:将2015年3月-2016年9月郑州大学第一附属医院感染科一病区收治的肝硬化顽固性腹水患者按纳入和剔除标准纳入研究,所有患者完全随机分为对照组和治疗组,治疗组给予一般治疗(病因治疗、限制水钠摄入、保肝及对症治疗)、腹腔穿刺术完全放腹水和输注白蛋白,并给予特利加压素1mg/Q12H缓慢静脉注射。对照组在一般治疗和腹腔穿刺术联合白蛋白基础上给予100ml生理盐水作为对照,治疗疗程为1周,并在治疗1周结束时和4周时各随访一次,观察比较两种方案对患者腹水治疗效果及对肾功能、血流动力学的影响,并分析腹水治疗应答的预测因素。结果:1.一般资料:共92例患者完成研究,治疗组48例,对照组44例,两组患者在年龄、性别、病因,治疗前体重、腹围、平均动脉压、心率等基线值无差异,具有可比性(P>0.05)。治疗组腹腔穿刺术后放腹水(5.49±0.73)L,对照组放腹水(5.58±0.64)L(t=-0.636,P=0.659)。2.对腹水治疗的效果:1周随访时治疗组应答率(93.75%)与对照组应答率(84.09%)差异无统计学意义(χ2=1.326,P=0.249);治疗组完全应答率(66.67%)明显高于对照组(43.18%)(χ2=5.125,P=0.024)。4周随访时治疗组应答率(33.33%)明显高于对照组(11.36%)(χ2=6.290,P=0.012);治疗组完全应答率(10.41%)与对照组(2.27%)无显著差异(χ2=1.340,P=0.247)。1周随访时应答的患者中治疗组腹水早期复发率(64.44%,29例)明显低于对照组(86.49%,32例)(χ2=5.178,P=0.023)。3.对肾功能的影响在第一次随访时,治疗组患者肾小球滤过率估计值(estimated glomerular filtration rate,eGFR)升高,对照组患者eGFR下降,较基线值均无统计学意义(P>0.05);治疗组患者eGFR高于对照组(P<0.05)。第4周时治疗组患者eGFR较1周时下降但仍高于基线值,而且高于对照组,但差异均无统计学意义(P>0.05)。两组患者24小时尿量和尿钠在早期较基线值均明显升高(P<0.05),而且治疗组尿量、尿钠明显高于对照组患者(P<0.05)。4周随访中发现两组患者尿量、尿钠都开始减少,但治疗组仍明显高于对照组患者(P<0.05)。1周随访时,治疗组患者血浆肾素活性(plasma renin activity,PRA)较对照组和基线值明显降低(P<0.05);对照组患者治疗后较基线值无差异明显(P>0.05)。4周随访时,治疗组患者PRA仍低于基线值,两组无显著差异(P>0.05),但较1周随访时明显升高(P<0.05)。4周时治疗组PRA明显低于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。4.对血流动力学影响治疗组患者在1周时平均动脉压(mean artery pressure,MAP)较基线值明显升高(P<0.05);对照组MAP较基线值下降但无明显差异(P>0.05);治疗组患者MAP明显高于对照组患者(P<0.05)。4周随访时,治疗组患者MAP较1周时明显下降(P<0.05),仍高于基线值和对照组患者,差异有统计学意义(P<0.05)。治疗组患者在第一次随访时心率(heart rate,HR)较基线水平明显下降(P<0.05);对照组患者心率较基线值无差异(P>0.05),治疗组心率明显低于对照组(P<0.05)。4周随访时,治疗组患者心率较1周随访时无明显下降(P>0.05),仍低于基线值和对照组患者,两组间差异显著(P<0.05)。1周随访时,治疗组患者门静脉宽度较基线值明显下降(P<0.05),对照组患者较基线值无明显差异(P>0.05);治疗组患者门静脉宽度明显低于对照组(P<0.05)。4周随访时,治疗组患者门静脉宽度较1周时上升,但差异不明显(P>0.05),仍低于基线值水平,差异有统计意义(P<0.05);两组之间在4周随访时门静脉宽度变化没有统计学差异(P>0.05)。5.腹水治疗应答的二分类多自变量logistic回归分析尿量、尿钠、MAP和治疗方案是治疗是否应答的早期预测因素。尿量、尿钠和MAP每增加一个单位,患者产生应答的可能性分别增大1.005倍、1.351倍和1.384倍;采用联合特利加压素的治疗方案,患者产生应答的可能性增加552.21倍。6.不良反应治疗组和对照组均为出现严重的不良事件。结论:1.特利加压素联合腹腔穿刺术能早期、有效、持续、安全的控制顽固性腹水症状,效果优于单独使用腹腔穿刺术。2.特利加压素联合腹腔穿刺术可改善患者有效循环血量,降低门静脉血流灌注,提高MAP;增加患者肾脏血流灌注,降低肾素-血管紧张素-醛固酮系统(renin-angiotensin-aldosterone system,RAAS)活性,促进患者水钠排出。3.患者基线水平尿钠、尿量、MAP和联合特利加压素治疗是顽固性腹水患者产生应答的早期预测因素。