目的:观察来氟米特(leflunomide，LEF)与激素治疗IgA肾病患者的临床效果及其对尿转化生长因子β1(transforming growth factor-beta1，TGF-β1)的影响及其意义。　　 方法:选取2009年1月-2012年10月在烟台市烟台山医院肾内科住院，并经肾穿刺取活组织检查符合原发性IgA肾病诊断标准、蛋白尿定量大于1g且小于3g、Lee氏Ⅱ～Ⅳ级的IgA肾病患者60例随机入组来氟米特+糖皮质激素(LEF组)和糖皮质激素（激素组）各30例，LEF组给予口服LEF联合泼尼松治疗，来氟米特起始量为30mg/d顿服，第4日开始减量为20mg/d顿服;泼尼松起始量为0.5mg.kg-1.d-1(最大量为40mg/d)顿服，连续4～6周后开始逐步减量，其疗程为6个月。激素组予口服泼尼松治疗，起始量为0.5 mg.kg-1.d-1(最大量为40mg/d)顿服，连续8-12周后开始逐步减量，其疗程为6个月。采用酶联免疫吸附试验(ELISA)方法分别检测治疗前和治疗3个月、治疗6个月时两组病人尿液TGF-β1，检测值均用尿肌酐(Cr)浓度来进行校正。用药期间检测并记录尿TGF-β1/Cr的排泄量、24小时尿蛋白定量、血清白蛋白、血常规、肝肾功能以及平均动脉压等指标，进行统计学分析。　　 结果:LEF组治疗6个月时的尿TGF-β1/Cr水平、24h尿蛋白定量减少均存在显著性差异(p＜0.01)，血清肌酐的差异无统计学意义(p＞0.05)。激素组治疗6个月时的尿TGF-β1/Cr表达水平低于治疗前，差异存在统计学意义(p＜0.05);24h尿蛋白定量减少存在显著性差异(p＜0.01)，血清肌酐的差异无统计学意义(p＞0.05)。两组治疗后尿TGF-β1/Cr水平差异有统计学意义(p＜0.05)。Spearman相关分析结果显示，尿TGF-β1/Cr水平与血清肌酐值相关(r=0.472，p=0.000)。LEF组总有效率为85.7％，激素组总有效率为51.9％，有显著性差异(p＜0.01)。LEF组和激素组的不良反应发生率分别为17.8％和11.1％，无显著性差异(p＞0.05)。　　 结论: LEF联合中小剂量激素治疗IgA肾病比单纯应用激素的临床疗效好，抑制TGF-β1的表达可能是其治疗机制之一。