研究背景神经母细胞瘤是目前威胁儿童生命的主要肿瘤之一。其发病率高,在儿科肿瘤中位列第三,且有逐年上升的趋势。同时,神经母细胞瘤亦是儿童期最常见的外周神经系统恶性肿瘤。大部分神经母细胞瘤患儿采用传统的治疗方法,包括手术、化疗和放疗。随着对与之发病密切相关的基因、蛋白质和信号通路等的研究展开,人们对神经母细胞瘤独特的生物学基础也有了进一步的了解。目前治疗小儿神经母细胞瘤的现代医学手段虽然相对成熟,但对患儿,尤其是晚期神经母细胞瘤患儿的生存率并无明显提高。而且手术、化疗及放疗这些治疗手段虽然可以有效治疗或控制瘤体的生长与转移,但其相关副反应也影响着患儿的生长发育以及生存质量。如：手术仅对早期的神经母细胞瘤有效,晚期患儿仍需依靠放化疗等治疗方法,但化疗毒副反应较多,比如恶心、呕吐、虚弱、骨髓抑制等,严重影响患儿的生活质量,许多患儿因此不得不推迟化疗,或者终止化疗。而现在人文与医学的结合的大环境下,使得人们更加关注生活质量。因此,生活质量也逐渐纳入神经母细胞瘤的疗效判定中。作为祖国传统医学,中医药在治疗神经母细胞瘤方面有其独特的优势。其注重整体与局部的关系,通过扶正与祛邪相结合,辨病与辨证相统一,在临床上积累了丰富的经验。众多研究表明,中医药治疗神经母细胞瘤具有良好的远期疗效,可以减少患儿症状,提高生活质量。临床可用EORTC QLQ-C30量表评估神经母细胞瘤患儿的生存质量。EORTCQLQ-C30是由欧洲癌症研究与治疗组织(EORTC, European Organization for Research on Treatment of Cancer)提出的生活量表。QLQ-C30量表一共有30个问题,内容涉及5个功能子量表、3个症状子量表、6个单项条目以及1个总健康评估项目,涵盖领域较广。理论探讨南方医院古中医科吕英教授总结李可老中医的学术思想及用药经验,整理出李可中医药学术思想七大要点,其中“气一元论”学说便是学术思想的重要组成部分。“气一元论”学说的理论根源于《周易》、《黄帝内经》、张仲景《伤寒杂病论》,并吸收清代郑钦安的学术思想以及民国初期彭子益的圆运动理论,结合李可老中医临床近60年的临证经验,导师吕英教授将上述医家的重要学术思想与临床实践相结合,构建出理论框架。立足一气(元气)阐释各种疾病,融入历代医家学说,用于临床治疗,取得了很好的疗效。小儿与成人相比,其无严重的内伤七情(喜、怒、忧、思、悲、恐、惊)、饮食劳倦、外感六淫(风、寒、暑、湿、燥、火),同样会得危重病,源于李可老中医提出的“凡病皆为本气自病”理论。因此,无论成人还是小儿,外感六淫,内伤七情,饮食劳倦,金刃所伤,都是疾病的诱因,而非根本原因。“气一元论”学说认为人之初生,除了父精母卵外,天地之气方是生成人的根本因素。因每个个体禀赋的元气是有偏性的,在人的生长发育过程中,矛盾便会逐渐集中于偏性的一端,当量变积累到一定程度发生质变时,尤其是在三阴界面,伤及五脏,六气乖乱,便会显现出相应的病象。依据“阳化气,阴成形”之理,小儿患神经母细胞瘤的病机是先天禀赋元阳不足,三阴冰伏,六气乖乱,绞结成形。而通过患儿的临床表现,可以推导出是何种无形之气导致目前症状,从而指导临床治疗用药。吕英教授根据中医“气一元论”学说对神经母细胞瘤的病因病机的认识,结合多年的临床经验与神经母细胞瘤的发病特点,总结神经母细胞瘤的主要病机(主要分为：1、先天禀赋元阳不足,冰伏三阴；2、厥阴融寒温一炉；3、阴不恋阳,火热外燔；4、阳明伏热；5、萌芽升发不力；6、中气不足,运化失司六种,并给出相应的对治方药。目的通过使用EORTC QLQ-C30评分量表及临床症状积分量表评估患儿治疗前后的生活质量及主要症状与放化疗等不良反应的改善,观察“气一元论”学说指导下中医药配合现代医学治疗对神经母细胞瘤患儿的生活质量影响及对主要症状与放化疗等不良反应改善的效果。方法纳入于南方医院就诊的神经母细胞瘤患儿22例。开始治疗及1月后使用自身对照评估。评估内容包括QLQ-C30生活量表及临床症状积分量表。根据评分判断临床疗效。用SPSS19.0统计软件对评分进行数据分析以评价疗效。计量资料先进行正态分布检验,符合正态性分布数据采用t检验,不符合正态性分布的数据采用非参数检验。计数资料采用卡方检验方法分析。检验水平α=0.05。结果QLQ-C30生命质量表方面,躯体领域、角色领域、认知领域、总健康领域、症状子量表总分、疲倦、恶心呕吐、疼痛、气促、失眠、食欲丧失、腹泻模块方面治疗后均较治疗前改善(P<0.05)；而在情感领域、社会领域、便秘项目评分虽有所改善,但无统计学意义(P>0.05)；经济困难方面,治疗后患儿经济困难加重,但无统计学意义(P>0.05)。症状积分量表方面,疲乏、气促与疼痛症状积分变化情况治疗前后比较,差异均有显著性意义(P<0.01)；恶心呕吐症状积分变化情况治疗前后比较,差异有显著性意义(P<0.05)；纳差、便秘、腹泻、失眠、多汗症状积分较治疗前有所改善,但差异均无显著性意义(P>0.05)。治疗1个月后临床症状缓解的疗效观察：治疗1个月后显效0例(0%),有效16例(72.73%),无效6例(27.27%),恶化0例(0%),临床症状缓解总有效率为72.73%。结论中医药治疗方案可以有效减轻神经母细胞瘤患儿的主要症状及放化疗不良反应,从而改善患儿的生活质量。所以,从生活质量的角度评价,对于神经母细胞瘤患儿的治疗,中医药治疗方案效果明显。讨论通过中医药的治疗可以明显改善患儿的疲劳、乏力、恶心呕吐、疼痛的临床症状,综合两个量表结果,纳差、失眠、多汗、便秘及腹泻虽有好转,但并未有明显改善,究其原因,是由于患儿的三阴本气本已匮乏,虽经一个月治疗,但难以纠正此体质：又因同一症状涉及的病因病机并不单一。比如腹泻症状,一般会将此症状认识为太阴本气不足,中土虚寒(或理解为脾阳虚,但因脾属太阴,太阴之上,湿气治之,故除脾虚外,还有湿气夹杂,故用脾阳虚不能完全表达),对应的方剂是理中汤,然而若仍不效,则需考虑火不生土,其母(土之母为火)即肾中真阳之不足(故中医学又可将腹泻归为肾阳虚衰),此时对应方剂则为四逆汤；但临床仍有用四逆汤不效者,依据“气一元论”学说则需考虑厥阴寒,萌芽升发不力从而下陷,故也会产生腹泻,此时需在四逆汤中加一味吴茱萸。由此可知,患儿临床症状复杂多变,三阴本气的不足难以短期内得到扭转改变,而一些症状,如疼痛,可通过破冰回阳治疗,恶心呕吐可通过降肺、胆、胃之逆气治疗,疲乏、气促可通过顾护萌芽为治,均可得到有效的缓解,从而可以改善患儿的生存质量。