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刺猬通路是一条重要的胚胎通路。在胚胎时期,它能够促进细胞的增殖、分化,如果被阻断会导致畸形的发生;在成年时期,刺猬通路参与组织的修复,一般处于静默状态,如果被异常活化会引发癌症,比如:髓母细胞瘤和基底细胞癌。SMO蛋白是这条通路中一个关键的组成部分,抑制SMO蛋白能够阻断刺猬通路,这会成为抗肿瘤的一种新途径。目前针对刺猬信号通路已经发表了很多小分子抑制剂,其中小分子SMO蛋白抑制剂Vismodegib(GDC-0449,用于治疗晚期的基底细胞癌)的成功上市,标志着刺猬信号通路抑制剂用于抗肿瘤的可行性