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目的:多发性骨髓瘤是是血液系统第二位常见的恶性肿瘤,目前仍然不可治愈,其治疗方案的选择需符合临床合理用药原则,药物经济学评价可以指导临床合理用药。通过成本效果分析(Cost-effectiveness analysis,CEA),从患者角度出发,对硼替佐米(Bortezomib,BTZ)-环磷酰胺(Cyclophosphamide,CTX)-地塞米松(Dexamethasone,DEX)(BCD)方案和沙利度胺(Thalidomide,Tha)-环磷酰胺(Cyclophosphamide,CTX)-地塞米松(Dexamethasone,DEX)(TCD)方案治疗初诊多发性骨髓瘤进行药物经济学评价,比较两种方案的经济性,指导临床医师用药,为临床合理用药提供参考。方法:根据纳排标准,选取2015年1月1日至2017年3月1日于河北医科大学第三医院血液科就诊的初诊多发性骨髓瘤(Multiple myeloma,MM)患者作为研究对象,根据治疗方案分为BCD方案组和TCD方案组。随访周期为6个月,共纳入36例患者,BCD方案组11例,TCD方案组25例。利用SPSS 22.0软件对两组患者的基线资料及医疗费用进行统计分析。通过建立马尔可夫模型,利用Treeage Pro 2011软件,设置模型概率、效用、成本、贴现率等参数,模拟时限设为20年,模拟周期为一个月,对两种治疗方案进行成本效果分析,观察指标为质量调整生命月(Quality-adjusted life months,QALMs),评价指标为增量成本效果比(Incremental most effectiveness ratio,ICER)。同时利用单因素敏感性分析和概率敏感性分析方法对研究结果进行敏感性分析,比较BCD方案和TCD方案治疗初诊多发性骨髓瘤患者长期影响的成本-效果性。结果:1对BCD方案和TCD方案进行成本效果分析,可知增量医疗总成本为749362元,增量效用值为67.50QALMs,ICER值为11101元/QALM,低于成本-效果阈值14876元,可见BCD方案在患者可接受范围内。2对BCD方案和TCD方案进行单因素敏感性分析,可知对结果影响最大的是硼替佐米的总医疗成本,其他影响都较小,可见结果稳健性较好。3对BCD方案和TCD方案进行概率敏感性分析,增量成本效果散点图可知在最大意愿支付值(Willing To Pay,WTP)为14876元时,BCD方案可被患者接受的概率为53.8%,TCD方案可被患者接受的概率为46.2%;成本效果可接受曲线可知,在WTP值为14876元时,BCD方案具有成本效果优势的可能性约为55.4%,可见BCD方案被接受的概率高于TCD方案。结论:1相对于TCD方案,BCD方案在治疗初诊多发性骨髓瘤患者时更具有成本效果优势,值得临床推广,能为多发性骨髓瘤的临床合理用药提供参考。2本研究存在样本量较少及随访周期短等限制,尚需要多中心和扩大样本量对真实世界进一步研究以获得更准确的结果。