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本文主要是合成高效低毒的阳离子聚合物基因转染载体。在各种阳离子聚合物中，25kDa分枝状PEI是迄今为止转染效率最高的阳离子聚合物之一，现已经被做为新开发的基因转染载体的评价标准，但其细胞毒性较大；而小分子量的PEI通常没有细胞毒性，转染效率却较低。为了提高转染效率和降低细胞毒性，我们寻找或设计合成了一些生理条件下可降解的交联剂与无细胞毒性的小分子量PEI进行交联，从而合成出102种可体内降解的PEI衍生物。首先对这些聚合物进行了水溶性评价，然后以HEK293细胞为受体细胞，增强绿色荧光蛋白质粒(EGFP)为报告基因对其中能溶于的水的聚合物进行了细胞转染实验，筛选出一些比25kDaPEI转染效率高的新型聚合物。其中有一种聚合物转染效率高达88％，对其进行分子量测定，测得其分子量约为19000。用其它细胞系对这种聚合物进行评价，发现其对几种细胞系转染效率都超过了50％。对NIH 3T3细胞系，与其它商业化的转染试剂进行比较，发现在各自最佳转染条件下，这种聚合物的转染效率是Superfect的1.5倍，是25kDa PEI的5倍。用3T3、293T细胞进行细胞毒性实验，数据显示其细胞毒性明显低于25kDa PEI。进一步地研究发现，该聚合物的转染效率不受血清影响，对C57小鼠肌肉转染实验表明其体内转染效率较高。以上结果表明，这种聚合物可以作为安全有效的转染试剂在体外转染实验中使用，而且具有潜在地应用于体内的可能。