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目的：观察补髓生血颗粒治疗慢性再生障碍性贫血(chronic aplastic anemia,CAA)的临床疗效及对CAA患者骨髓单个核细胞中核转录因子-KB(Nuclear factor-kappaB,NF-KB)磷酸化表达水平的影响,探讨补髓生血颗粒治疗CAA的可能作用机制。方法：将108例CAA患者按随机数字方法分成两组,其中使用补髓生血颗粒(试验组)55例,使用再造生血片(对照组)53例,进行治疗后的疗效比较。采用蛋白印迹(Western blot)法测定CAA患者治疗前后骨髓单个核细胞中核因子-KB/p65(Phospho-nuclear factor-kappaBp65, NF-κB/p65)的蛋白表达水平。结果：1.补髓生血颗粒治疗CAA的临床疗效优于再障生血片组,经统计学分析有显著性差异(P<0.05)；2.补髓生血颗粒治疗慢性再障疗效肾阳虚型优于肾阴虚型,经统计学分析有显著性差异(P<0.05)；3.疗前CAA患者骨髓单个核细胞中NF-κB/p65水平低于正常对照组,经统计学分析有显著性差异(P<0.05),经补髓生血颗粒治疗后可以提升其表达水平,且肾阳虚型优于肾阴虚型。结论：1.补髓生血颗粒治疗CAA的临床疗效为74.55%,是防治CAA的有效药物,值得临床开发应用。2.补髓生血颗粒治疗CAA肾阳虚型的疗效优于肾阴虚型,提示了中医治疗CAA的疗效具有“阳虚易治,阴虚难调”疗效差异的特点。3.CAA患者骨髓基质NF-κB/P65呈低水平异常表达,NF-κB/P65异常表达可能参与CAA的发病机制,引起骨髓造血微环境信号转导通路的异常。4.补髓生血颗粒可明显激活NF-κB/P65,提高其表达水平。推测补髓生血颗粒可能是通过调控该通路对抗CAA细胞凋亡,是其发挥作用的信号转导机制之一。