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目的：在“十·五”国家科技攻关项目《老年疾病医疗后果评价系统的研究》总体设计方案指导下，尝试对多水平统计模型在良性前列腺增生症(benign prostatic hyperplasia，BPH)医疗后果评价中的应用进行探讨；并采用实际临床试验，结合临床指标、生活质量指标及费用指标，对目前临床上常见BPH治疗方案的医疗后果进行比较分析和综合评价，以优选医疗方案，期望为医患双方选择有效、合理、经济的医疗方案提供科学依据和临床参考。
方法：采用实际临床试验设计，对319名接受BPH保守治疗(包括：观察等待、α1-受体阻滞剂、5α-还原酶抑制剂、联合治疗及中药和植物制剂)和219名接受BPH常见外科治疗(包括：开放性前列腺摘除术(OP)和经尿道前列腺电切术(TURP))的患者进行3月到48月的随访。记录患者各次随访的国际前列腺症状评分(I-PSS评分)、生活质量(QOL)评分以及外科治疗组患者的住院总费用。分别采用缺失值填补后资料的轮廓分析和原始数据的多水平统计模型对不同治疗方案组的医疗结局进行比较，并对两统计方法在BPH医疗后果评价中的应用价值进行讨论。通过成本最小化分析和成本.效用分析比较OP与TURP在BPH治疗中的经济学价值。以I-PSS评分、QOI_，评分及住院总费用3个指标，采用TOPSIS法对OP和TURP在术后3月(近期)和术后48月(远期)的医疗后果进行综合评价，各指标的权重由德尔菲专家咨询法与信息熵法相结合的主、客观组合赋权法确定。
结果：
1.在以为临床决策提供参考为目的的不同医疗方案的医疗后果评价研究中，实际临床试验设计比随机对照试验更为合适，其试验结果能更好地在临床实践中推广。
2.除手术组患者的I-PSS评分外，药物治疗组患者的I-PSS评分与QOL评分、手术组患者的QOL评分3组医疗结局资料均存在层次结构，组内相关系数分别为0.5499、0.6868和0.2859。EM法缺失值填补后数据的轮廓分析与原始数据的多水平模型两种方法对本BPH医疗结局资料分析的结果基本相符，但针对医疗后果资料的特点，多水平模型方法存在明显的优势：(1)能更充分、有效地利用样本信息；(2)截距和斜率的系数可以随机改变的假定更接近于医疗结局的客观临床实际；(3)能更精确地拟合医疗结局与时间的关系；(4)可以引入更多研究者感兴趣的可能对医疗结局有影响的协变量。
3.观察等待组患者基线I-PSS评分为10.70分，QOL评分为269.78分，按α=0.05的水准，与各药物治疗组均有差别。在4年的随访时间内，有32％观察等待组的患者转换为其他治疗。随着随访时间每延长1月，维持在该组的患者I-PSS评分维持稳定，QOL评分提高0.441分。
4.各药物治疗组患者基线I-PSS评分为17.46～18.67分，QOL评分为241.07～250.49分，各组间差别均无统计学意义。不同患者个体I-PSS评分与I-PSS评分总体基线均值有差别，而且不同患者个体I-PSS评分随时间变化的趋势也有差异。药物治疗组患者平均I-PSS评分随治疗时间延长呈曲线变化，不同治疗组变化趋势差别无统计学意义。I-PSS评分随着治疗时间及其二次方项变化的系数分别为-0.513和0.007。不同患者个体QOL评分与QOL评分总体基线均值有差别，而且不同患者个体QOL评分随时间变化的趋势也有差异。不同药物治疗组患者平均QOL评分随治疗时间延长呈曲线变化，变化趋势无差别。QOL评分随着治疗时间二次方项变化的系数为0.015。并且，药物治疗组患者年龄每增长1岁，生活质量降低0.814分。
5.OP组和TURP组患者基线I-PSS评分分别为22.82分和23.81分，QOL评分分别为226.56分和232.04分，两指标组间差别均无统计学意义。两组患者I-PSS评分术后变化趋势无差别，随着康复时间及其二次方项变化的系数分别为-1.187和0.020。不同患者个体QOL评分与总体基线均值有差别，但个体间QOL评分随时间变化的趋势无差别。OP组和TURP组患者QOL评分随着术后康复时间变化的系数分别为2.970和2.408，两组患者QOL评分随着康复时间二次方项变化的系数均为-0.035。
6.OP组与TURP组患者平均住院总费用分别为17802.82元和15562.61元，OP更高。两手术治疗方案成本-效用无差别。
7.TOPSIS法综合评价显示，术后3月OP组和TURP组与最优方案的接近程度Ci值分别为0.5182和0.4817，术后48月OP组和TURP组Ci值分别为0.9400和0.0599。
结论：
1、在BPH的医疗后果评价研究中，多水平统计模型是比传统的统计分析方法更为合适和精确的分析方法。
2、对于I-PSS评分较低的轻度症状或中度症状，且生活质量未受到明显影响的BPH患者，观察等待是可行的治疗方案。在4年随访中，68％的观察等待组患者能保持症状稳定，生活质量略有提高。
3、对于生活质量受到一定影响的中度症状BPH患者，α1受体阻滞剂、5α-还原酶抑制剂、联合治疗、中药和植物制剂4种药物治疗方案能明显改善症状，提高生活质量，且在4年随访期内，各治疗方案组间未见差别。
4、对于生活质量受到明显影响的有重度症状的BPH患者，开放性前列腺摘除术与经尿道前列腺电切术两种手术治疗均能明显改善患者症状，提高生活质量，开放性前列腺摘除术对患者生活质量的改善程度优于经尿道前列腺电切术。综合考虑患者的症状、生活质量和住院费用，在治疗后第3月和第48月，开放性前列腺摘除术都是比经尿道前列腺电切术更优的治疗方案。