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目的:探究多发性骨髓瘤(multiple myeloma MM)患者血清胆固醇水平在疾病的发生及治疗过程中的变化,胆固醇水平与临床指标的相关性及其对生存预后的影响。方法:收集2008年-2016年期间在我院血液科确诊并治疗的153名骨髓瘤患者的临床资料以及113例健康对照者血脂数据和基本信息,所有患者随访截止至2017年04月30日。运用统计学软件分析骨髓瘤患者胆固醇水平,包括低密度脂蛋白胆固醇(LDL-c)、高密度脂蛋白胆固醇(HDL-c)与总胆固醇(TC)与对照组间的差异,分析胆固醇水平在不同性别、年龄、ISS(International Stage System)分期组间的分布差异;分析胆固醇水平与血红蛋白等临床特征的相关性以及不同分子遗传学突变对胆固醇的影响,探讨患者胆固醇水平在2次化疗后的变化与疗效的关系以及治疗前胆固醇水平基线值对生存预后的影响。结果:1.入组的153名MM患者男女性别比为1.19:1,中位年龄61岁;确诊时ISSⅡ期、Ⅲ期患者分别占39.2%和39.9%;免疫分型按比例依次为:IgG型65例(42.5%)、IgA 型 54 例(35.3%)、轻链型 22 例(14.3%)、IgD 型 6 例(3.9%)未分泌型骨髓瘤5例(3.2%),另外有1例IgM型(0.6%);在治疗方面,有18例患者接受自体干细胞移植治疗,135例患者未接受移植治疗,其中65例患者接受包含万珂方案的治疗,70例患者接受不含万珂方案的治疗。2.骨髓瘤患者组在治疗前的胆固醇(LDL-c、HDL-c、TC)水平均明显低于健康对照组(p<0.001)。3.胆固醇水平在ISS-Ⅰ/Ⅱ期和ISS-Ⅲ期患者组间分布有差异(P<0.05),而在不同性别、年龄、是否合并病理性骨折组间分布无差异。4.LDL-c、HDL-c、TC水平与血红蛋白、血小板、白蛋白水平呈正相关,与β 2微球蛋白、红细胞体积分布宽度、球蛋白、血磷水平呈负相关;LDL-c、TC与血钙水平呈正相关,而HDL-c与血钙水平无明显相关性。LDL-c、HDL-c、TC水平与血清肌酐、C-反应蛋白水平以及骨髓瘤浆细胞比例无相关性。5.1q21扩增阳性患者TC水平明显低于阴性者,而LDL-c与HDL-c无明显差异;IGH重排阳性/阴性组间TC、LDL-c与HDL-c水平均无差异。6.在148例接受2次及以上化疗的患者中,可见化疗2次后,治疗有效组患者胆固醇水平较基线值明显升高(P<0.001),而治疗无效组治疗前后胆固醇水平差异不明显。7.在120例非移植患者中,不同水平胆固醇组患者的总生存时间(overall survival OS)与无进展生存时间(progress-free survival PFS)无明显差异(P>0.05)。结论:1.MM组与健康对照组相比存在明显的低胆固醇血症;2.ISS-Ⅲ期患者的血清胆固醇水平明显低于ISS-Ⅰ/Ⅱ期患者;LDL-c、HDL-c以及TC水平与血红蛋白、血小板、白蛋白水平呈正相关,其中与白蛋白相关性较强;与β 2-微球蛋白、红细胞体积分布宽度、球蛋白、血磷水平呈负相关,与球蛋白相关性较强;1q21扩增阳性者胆固醇水平明显低于阴性者;3.2疗程诱导治疗后,在治疗有效患者中可见低胆固醇血症明显改善;4.MM患者胆固醇基线水平对OS、PFS无明显影响;5.本研究证实,MM患者胆固醇水平可反映疾病严重程度,治疗过程中连续监测患者胆固醇水平变化有助于临床疗效评估;初治前的胆固醇基线水平对生存预后无明显影响。