多发性硬化症(MS)是一种发生在中枢神经系统的慢性自身免疫性的脱髓鞘疾病，影响着全球230多万人口。随着MS研究的持续发展，MS得到更确切的定义。目前MS被认为是一种自身免疫性的慢性炎症性中枢神经系统(CNS)疾病，它受基因和环境等多种因素影响，是一种异质性的疾病。FDA批准了14种MS的药物，其中大多数用于治疗复发性MS的药物，它们在进展性MS患者中没有疗效，当前能用于治疗进展性MS的药物只有一种。MS有四种类型，复发缓解性MS(RRMS)，继发进展性MS(SPMS)，原发进展性MS(PPMS)，进展缓解性MS（类似于SPMS和PPMS），它们的病征、疾病进程和治疗方式不尽相同。进展性MS的病理特征包括轴突损失导致的脑萎缩，皮质脱髓鞘，小胶质细胞活化和髓鞘再生障碍。进展性MS患者的身体会经历衰退和残疾。进展性的MS包括继发进展性MS和原发进展性MS。核磁共振成像研究显示，在大多数情况下原发进展性MS仅仅是继发性进展性MS的一种形式，其中复发阶段是一种亚临床的复发。存在于MS患者中枢神经系统中的免疫细胞包括小胶质细胞，星形胶质细胞，以及由异位生发中心产生的B细胞，它们一起驱动进展性MS导致神经退行性病变。这些依赖于免疫的因素可能会激活多种疾病进程，然后自我维系并以免疫非依赖性的毒害机制作用于神经元。复发性MS的治疗取得了显著的进展，10多种FDA批准的用于治疗复发性MS的药物都靶向免疫系统，通过免疫调节网络影响着疾病的炎症性复发阶段。一般来说这些免疫调节药物能减少致病性的Th1/Th17细胞，诱导Treg细胞，影响向神经系统募集炎症性细胞，或者作用于B细胞。目前还没有临床药物可以治愈这种疾病。类固醇激素在多发性硬化和实验性自身免疫性脑脊髓炎模型中均有改善作用。其中，糖皮质激素是一种强力的免疫抑制剂具有强大的抑制作用，对于抑制实验性自身免疫性脑脊髓炎小鼠病情以及急性复发期MS患者的临床治疗都具有显著疗效，但其长期疗效的负面影响也明显。雌激素和孕酮作为MS的一种可能的治疗选择也引起了关注，研究显示这些激素的血浆水平与MS症状的严重程度和进展之间的呈现出负相关关系。薯蓣皂苷元是一种植物来源的类固醇类物质。我们实验室之前的研究表明薯蓣皂苷元能促进少突胶质前体细胞分化加速在髓鞘化进程。在本研究中，我们发现薯蓣皂苷元能剂量依赖性地减缓了实验性自身免疫性脑脊髓炎模型的疾病进展，降低试验动物中枢神经系统炎症，减少其脱髓鞘面积。并且我们还发现经薯蓣皂苷元治疗能显著性抑制小胶质细胞/巨噬细胞激活，减少CD4+T细胞的增殖，阻碍Th1/Th17细胞的分化。因此，我们认为薯蓣皂苷元有可能发展成为临床治疗MS等炎症性脱髓鞘疾病的潜在药物。