目的:观察活血补肾方治疗股骨头坏死的疗效,探讨其作用机理及股骨头坏死的发病机制。方法:临床研究应用活血补肾方、健骨生丸分别治疗股骨头坏死22例和21例,按照国内外对股骨头坏死常用的观察指标观察疼痛缓解、功能改善情况进行临床总疗效的评价。实验研究将24只新西兰大白兔随机分为正常组、模型组、对照组、治疗组等四组,模型组、对照组、治疗组三组按马血清加激素诱导的方式造成股骨头坏死模型。治疗组给予活血补肾方,对照组给予健骨生丸。给药8周后进行血清骨钙素(BGP)、血流变指标、内皮素(ET)、血栓素A2(TXA2)、前列环素(PGI2)含量以及血管内皮生长因子(VEGF)表达的测定。动物处死后取股骨头进行大体形态及光镜观察。结果:临床研究显示治疗组应用活血补肾方治疗股骨头坏死,其对于疼痛的减轻,临床总疗效的改善等优于对照组。实验研究显示模型组股骨头有明显坏死改变,血清BGP、前列环素(PGI2)含量明显降低,内皮素(ET)、血栓素A 2(TXA 2)明显升高,血液粘度增高, VEGF表达减弱;对照组与治疗组各项指标有明显改善,血清BGP、前列环素(PGI2)含量升高,内皮素(ET)、血栓素A 2(TXA 2)明显降低,血液粘度降低,VEGF表达增强。治疗组以上各项指标与对照组比较,除血液粘度改善及血管内皮生长因子表达方面无明显差异外(P>0.05),其余指标皆有显著性差异(P<0.05),疗效更明显。结论:临床及实验研究表明活血补肾方对股骨头坏死的治疗效果确切。其作用机制可能与升高血清BGP、降低血浆ET、降低血浆TXA2水平、升高血浆PGI2,改善血液粘稠度,促进血管内皮生长因子的表达等有关。