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目的:骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome, MDS)是一种由于造血干/祖细胞异常克隆而导致病态造血的恶性的血液系统肿瘤,临床主要表现为贫血、感染、出血,并且向急性髓系白血病转化的可能性非常高,所以,MDS又被称为“白血病前期”。尽管MDS是一种恶性疾患,转化为急性白血病的风险很大,但是很多医家在临床中却发现MDS患者的发病病程和最后转归均有很大的差异性。部分MDS患者较长时期处于贫血、出血状态,严重影响着患者的生活质量,而到目前为止西医药对于MDS的治疗还没有统一的特效的治疗方案,国际上治疗MDS的首要目标是纠正贫血、白细胞少、血小板低以减少并发症的发生,从而使MDS患者保持一个良好的生活质量。中医治疗MDS取得了较好的疗效,在减轻西药毒副作用、增加疗效、提高生活质量等方面具有明显优势,总结归纳有健脾、补肾、清热、活血、解毒等治则,我的导师有丰富的治疗血液疾病的经验,总结导师临床经验发现以补肾解毒为法治疗MDS患者可以较好的改善其临床症状,改善相关理化检验指标、提高治疗有效率。因此,我们设计该研究方案,以期为MDS的治疗寻找新的方法、获得较好的疗效、较高的生存质量。方法:收集与该研究纳入标准相符的30例MDS患者,随机分为对照组和治疗组,对照组服用环孢素与十一酸睾酮胶丸,治疗组在对照组治疗的基础上,加服补肾解毒方,1个月为1疗程,治疗3个月后,观察两组的有效率和各观察指标的变化情况。结果:1.治疗组总有效率较对照组高,有统计学差异(P<0.05)。2.治疗组神疲乏力、少气懒言、气短、心悸胸闷、头晕目眩、腰膝酸软及出血症状改善优于对照组,有统计学差异(P<0.05)。3.治疗组对提高血红蛋白、白细胞、血小板及中性粒细胞优于对照组,有统计学意义(P<0.05)。4.对比两组骨髓象,治疗组对骨髓原始细胞数、骨髓增生情况未有明显改善,两组无明显差异(P>0.05)。结论:本研究结果表明补肾解毒方联合西药不仅能较好的改善MDS患者临床症状,而且血常规检验指标变化明显,总有效率也有提高,但未能改善骨髓原始细胞及增生情况。由于本研究纳入病例少,研究时间较短以及其他支持条件的有限性,补肾解毒法对治疗MDS是否有长远的临床疗效,需进一步大规模的临床及实验研究来验证。