背景及目的:视网膜母细胞瘤是最常见的儿童眼内恶性肿瘤。目前的治疗方式有直接摘除眼球及剜出眼眶内容物、化学减容法、激光光凝、温热疗法、冷冻疗法、外照放疗等。基因治疗尚处于起步研究阶段。微泡造影剂作为一种新型的基因转移载体,在声像图的监控下进行超声辐照,微泡能够在指定部位“爆破”,释放所携带的基因。本文通过体内试验研究超声微泡造影剂携带野生型p53(wtp53)基因对视网膜母细胞瘤进行转染及探讨超声微泡介导转染体内视网膜母细胞瘤的可行性。方法:1.常规培养HXO-Rb44细胞,细胞生长至对数期时,离心收集细胞,Hanks液洗涤细胞2次,用不含胎牛血清的RPMI-1640培养基悬浮细胞,显微镜下调整细胞密度为3.5×107-5.5×107/ml;2.随机使用12只BALB/C(nu/nu)裸小鼠,每只眼玻璃体腔内注入RB细胞悬液5ul。术后每2天通过肉眼和直接检眼镜观察肿瘤生长情况;3.按照实验分组对造模成功的BALB/C(nu/nu)裸小鼠进行pC53-SN3质粒转染。结果:1.在玻璃体腔移植RB细胞的实验中,随机选择的12只BALB/C(nu/nu)裸小鼠,有8只鼠,16只眼造模成功;2.超声作用强度0.5w/cm2、照射时间60s、微泡浓度10%时,未造成小鼠眼球的损伤;3.初步研究结果表明,超声微泡可促进wtp53基因在RB肿瘤组织中表达。结论:在一定条件下,超声微泡可促进wtp53基因导入RB裸小鼠移植瘤中并表达,为RB基因治疗的研究提供了新的思路。