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第一部分白消安在多发性骨髓瘤自体干细胞移植预处理中的血药浓度监测分析目的分析白消安的血药浓度-时间曲线下面积（AUC）的个体差异性,并评价患者的造血恢复情况、移植疗效和毒副作用与AUC之间的相关性。方法1.对多发性骨髓瘤自体移植患者在白消安预处理第1剂后2、3、4及6小时采集血样;2.用UPLC-MS/MS法测定白消安的血药浓度,并计算白消安的AUC值。3.观察患者的造血恢复情况、移植疗效和毒副作用。结果1.11例MM患者白消安AUC（0-t）和AUC（0-∞）的范围为690.61-1049.91μmol·min·L-1和917.15-1386.08μmol·min·L-1,其个体差异分别为13.17%和12.28%。2.11例MM患者均顺利获得造血重建,中性粒细胞植入中位时间为9（8-10）d,血小板植入时间分别为10（9-14）d。3.所有患者未出现因严重的预处理相关不良反应而中断治疗的情况。消化道不良反应和肝功能损害是发生率较高的预处理相关不良反应。4、11例MM患者在自体移植后均获得VGPR及以上的疗效,sCR/CR率由移植前的45.45%提升至移植后的81.82%（P>0.05）。5、当以国外白消安AUC最佳治疗窗为标准,本研究中的AUC与临床疗效无明确的相关性。结论1.白消安AUC值的个体差异的确存在,有必要针对白消安开展血药浓度监测。2.国外患者的白消安AUC最佳治疗窗可能并不适用于国内患者。3.国内患者的白消安AUC最佳治疗窗有待大样本的临床试验进行研究。第二部分白消安联合环磷酰胺的预处理方案在多发性骨髓瘤自体干细胞移植中的应用目的评价BUCY（白消安+环磷酰胺）预处理方案应用于多发性骨髓瘤（MM）患者自体造血干细胞移植（ASCT）的安全性和疗效性。方法回顾性分析2012年5月至2015年6月苏州大学附属第一人民医院血液内科72例MM移植患者的临床资料。其中36例患者接受BUCY预处理方案;36例接受HDM预处理方案。比较BUCY和HDM两组病例移植期间并发症、移植后造血重建和移植后疗效状况。结果两组患者间基本资料包括性别、年龄、分型分期、诱导方案、动员方案及预处理方案加用万珂的比例差异均无统计学意义。BUCY组和HDM组中性粒细胞植入时间分别为10（8-17）d和10（9-13）d（P=0.046）,血小板植入时间分别为10（8-18）d和11（9-47）d（P=0.017）。BUCY组和HDM组的移植相关死亡率均为2.7%。BUCY组和HDM组的ASCT后的SCR/CR率（47.2%和50.0%）,均高于ASCT前（38.9%和26.6%）。BUCY组中位随访25.5（0-39）个月,有14例（38.9%）患者出现疾病进展,3年无进展生存率为40%。HDM组中位随访33.5（0-54）个月,有23例（63.9%）患者出现疾病进展,3年无进展生存率为41%。两组患者中位OS未出现。BUCY组中位PFS为30个月,HDM组中位PFS为28个月（P=0.326）。结论BUCY方案对于多发性骨髓瘤患者是安全有效的自体造血干细胞移植预处理方案。在安全性和疗效性上,BUCY方案不劣于HDM方案。BUCY方案或可取代HDM方案作为多发性骨髓瘤自体造血干细胞移植的标准预处理方案。