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目的：根据甘露糖载体的特点设计合成精胺—甘露聚糖载体(SM),对其及其基因复合物进行表征,并将SM基因传递体系应用到体内基因传递中,实现肝脏靶向转染；将其应用在体外基因传递,实现对甘露糖受体表达的细胞高效转染,并探索其作用机理。方法：1.合成不同接枝率SM载体并以FTIR、DSC、H1-NMR及元素分析测试表征,MTT法筛选其细胞毒性,通过虫荧光素酶报告基因筛选其转染效率,孵育法制备其复合物并进行粒径、电位、形态表征；2.利用SM/FITC-DNA通过活体成像技术观察SM基因复合物的组织分布,筛选其靶向性,测定粒径及转染效率评价血清对其干扰,利用组织切片HE染色评价SM传递体系的肝脏毒性,并通过绿色荧光蛋白报告基因载体转染肝脏评价其转染效率；3.MTT法评价SM基因传递体系在不同细胞的细胞毒性,并转染评价其在不同细胞上的转染效率,与PEI、Lipo、SP在MMR-及MMR+细胞上进行转染及毒性比较,并通过不同的竞争抑制剂、入胞抑制剂及钙离子螯合剂探究SM入胞机理,通过标记SM与DNA探索其在细胞内转运情况,并通过溶酶体染色探索其溶酶体逃逸情况。制备原代的骨髓源树突状细胞并初步鉴定,流式细胞术测定其对SM/FITC-DNA的摄取,利用EGFP报告基因对BMDC进行转染评价。结论：成功设计合成了精胺—甘露聚糖非病毒基因载体材料,并对其进行表征。通过改变CDI的反应比例,成功合成了不同接枝率的SM载体材料,并对其进行了细胞毒性及转染效率的筛选,为后续的应用提供了实验依据。通过对SM与DNA孵育形成复合物的表征,证明SM与DNA在一定N/P可以形成粒径-100nm,电位～45mV的稳定的复合物体系,并具有规整的形态。将SM基因传递体系应用于体内的基因传递中,针对肝脏靶向性研究,SM/DNA复合物可以在一定接枝比例下一定N/P比时靶向于肝脏,相较裸DNA可以延长DNA在肝脏积累。与文献报道的阳性对照组PEI基因复合物相比较,SM基因传递体系具有更强的抗血清干扰能力,且对肝脏产生较小的毒副作用。在体内的转染评价中,SM基因传递体系可以产生与PEI相似及更好的转染效率。将SM基因传递体系应用于体外基因传递中,成功在四种细胞中进行了细胞毒性及转染效率的筛选,而SM在MMR表达的细胞中转染尤为高效。通过对比SM与其他非病毒载体,SM在MMR+细胞中具有高效、低毒的转染优势。通过进一步对SM在MMR+细胞中作用机制的研究,证明SM是通过MMR受体介导,并通过网格蛋白及内陷小窝两条入胞途径进入细胞中,其MMR介导需要钙离子的存在。而对SM/DNA复合物的胞内转运及内涵体逃逸的研究表明,SM/DNA可以成功从细胞内涵体中逃逸,并将DNA释放进入细胞核,而SM本身并不进入细胞核中。还进一步将SM基因传递体系应用在了原代骨髓源树突状细胞中,证明BMDC对SM的摄取率要远高于其他非病毒载体,并成功实现对BMDC的转染。