目的:比较他克莫司单用和联合五酯胶囊治疗免疫性肾小球疾病的疗效、安全性和药物-经济学。方法:回顾性分析大连医科大学附属第一医院2011年1月至2015年12月行肾活检证实为免疫性肾小球疾病并伴大量蛋白尿的患者,所有患者均应用强的松60mg/d至8周,以后每2周减量2.5mg至10mg/d维持。在糖皮质激素治疗8周时,根据序贯的治疗分为两组:一组单用他克莫司组,起始剂量为0.05mg/kg,Q12小时空腹服用,调整血药浓度5-10ng/ml。一组为他克莫司+五酯胶囊,五酯胶囊起始剂量为2粒,一日二次服用,监测他克莫司血药浓度,调整五酯胶囊剂量每次1粒至达标。主要评价指标是累积缓解率、各个时间点缓解率、他克莫司达标剂量、达标时间等,次要评价指标药物副作用。所有患者激素治疗开始后每月随访1次,完全缓解后3个月随访1次,记录患者肝功、肾功、他克莫司血药浓度、血糖、血脂、24小时尿蛋白定量、尿常规、血常规、血压及不良反应事件。结果:60例患者最终纳入本研究,其中单用他克莫司组30例,他克莫司联合五酯胶囊组30例。两组的基线临床指标:性别、年龄、24小时尿蛋白定量、白蛋白、血肌酐、肝功、血糖、血压等无差异,病理类型也未见统计学差异。随访时间的中位数是9个月。他克莫司组总缓解率70%,他克莫司联合五酯胶囊组总缓解率86.7%。治疗开始后第3、6个月,他克莫司组、他克莫司联合五酯胶囊组总缓解率(包括完全缓解、部分缓解)总缓解率分别为10%、46.7%;40%、66.7%,有统计学差异;治疗第12个月时总缓解率分别为71.4%、81.8%,两组间无统计学差异。两组的副作用比较如高血糖、感染、肝功异常等,未见统计学差异。他克莫司联合五酯胶囊组较单用组首次达到部分缓解时间点提前,同时减少了他克莫司有效剂量。在60例患者中他克莫司组,首次达到部分缓解时间为5.22±2.58(月),他克莫司有效剂量为3.33±1.481mg/d;他克莫司联合五酯胶囊组,首次达到部分缓解时间2.60±1.88(月),他克莫司有效剂量为2.47±1.532mg/d,两组首次达到部分缓解时间、有效剂量有统计学差异。另他克莫司联合五酯胶囊组也较他克莫司单用组成本降低,取得药物经济学效益,特发性膜性肾病亚组分析结果同上。结论:他克莫司联合五酯胶囊可以有效治疗免疫性肾小球疾病,较单用他克莫司能减少药物剂量,降低治疗费用。