伴铁过载的重型再生障碍性贫血患者异基因造血干细胞移植前祛铁治疗对移植疗效的影响

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目的:研究移植前铁过载对重型再生障碍性贫血(SAA)患者异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT)疗效的影响,以及去铁治疗对预后的改善情况。方法:回顾性分析2012年3月至2019年7月期间110例重型再生障碍性贫血(SAA)患者的临床资料。在对部分患者进行地拉罗司20mg/kg/d祛铁治疗后,将患者分为3组进行比较:1组(无铁过载患者);2组(铁过载患者移植前未祛铁/祛铁后SF≥1000ng/ml);3组(铁过载患者移植前祛铁后SF<1000ng/ml)。通过调查比较包括总生存,移植相关死亡,移植后植入情况,移植相关并发症发生情况,以及各脏器情况,利用多种统计学方法(单因素和多因素分析)比较各组差异。本研究符合中国注册临床试验伦理委员会所制定的伦理学标准。结果:铁过载组100天移植相关死亡率(TRM)明显高于第1组(G1:5.9%,G2:34.6%,P<0.001)。此外,铁过载组的1年总生存率(OS)(G1:84.8%比G2:56.7%,P=0.001)和中性粒细胞植入率较无铁过载组(G1:98.5%比G2:80.8%,P=0.038)更差。铁过载是中性粒细胞移植、1年OS率和100天TRM的独立风险(HR:0.48,P=0.006;HR:4.23,P=0.001和HR:6.78,P=0.001)。与铁过载组相比,祛铁组100天TRM较低(G2:34.6%比G3:6.3%,P=0.046),1年OS率较高(G2:56.7%比G3:93.7%,P=0.022)。最后,无铁过载组和祛铁组在并发症和生存率方面没有发现显著差异。结论:铁负荷过重对移植效果有负面影响。DFX可逆转铁过载对SAA患者HSCT预后的不利影响。
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