脯氨酸构象约束对蛋白质/肽识别的结构和亲和力影响

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蛋白质/蛋白质相互作用(PPI)在诸多细胞生物过程中扮演了重要的角色,但该类作用所形成的复合物界面平坦而宽泛,往往缺乏能够容纳小分子配基的口袋和凹槽,这使得传统化学药物难以调节。近年来,生物多肽类药物被认为是一类潜在有效的PPI调节剂,其可以模拟和靶向PPI复合物界面从而达到竞争干扰的目的。然而,孤立的多肽分子往往具有较大的柔性和固有的混乱性(intrinsic disorder),需要对其进行构象约束才能使之有效地与蛋白质靶标特异性和高亲和力相互作用。通常人们采用环化或烃装订(hydrocarbon stapling)等化学手段来执行肽构象约束,但制备工艺相对比较复杂。另一种天然手段是向目标肽引入脯氨酸残基,这类氨基酸自身具有构象约束能力,能够帮助多肽折叠成所谓聚脯氨酸二型螺旋构象(polyproline Ⅱ helix,PPⅡ),从而在一定程度上降低多肽在自由状态下的柔性。本文系统研究了引入脯氨酸对不同肽类配基的结构柔性及其与蛋白质受体相互作用特征。并在此基础上介绍和探讨了一种聚脯氨酸多肽(PRP)作为肽设计策略的可行性。我们围绕PRP开展了一系列基于结构的热力学和动力学研究。首先,为了探索脯氨酸是否在PRP与蛋白肽识别域相互作用中扮演重要角色,我们在原子水平上系统开展了分子动力学(MD)模拟并对典型的PRP/肽识别域复合物体系及相应的PRP脯氨酸突变版本的构象和结合自由能开展系统比较表明,脯氨酸在PRP和肽识别域的结合中起着关键调节作用,机制略复杂。但通过对突变前后体系模拟比较发现,缺乏脯氨酸的肽亲和力显著降低,并有远离肽识别域的趋势。这一定程度解释了脯氨酸对蛋白质/肽识别的约束作用。另外,我们选择原癌基因非受体酪氨酸蛋白激酶c-Src作为案例开展脯氨酸调节的蛋白质/肽构象的约束分析。我们设计了一个综合的方案系统研究了c-Src蛋白内部天然自结合肽PPⅡ与其SH3肽识别域相互作用的结构基础、能量性质和动力学行为,发现蛋白质环境(protein context)对SH3/PPⅡ识别和相互作用贡献显著。在此基础上,我们通过分子模拟方法理性设计了具有靶向SH3/PPⅡ相互作用位点的一系列PRP,证明了通过引入脯氨酸可以有效降低肽配基的构象柔性和熵惩罚并以此增加其对靶标蛋白的亲和力。
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