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目的:本研究拟通过分析口服普萘洛尔治疗体表婴幼儿型血管瘤(IH)病例资料,探讨性别、单/多发、病灶深浅、部位及治疗开始时所处时期的差异对口服普萘洛尔治疗疗效的影响,为临床精准用药提供参考。方法:通过前瞻性设计,收集2013年6月1日到2015年12月31日就诊于赣南医学院第一附属医院257例体表IH患儿资料。根据性别分为男性组和女性组,瘤体数目分为单发组和多发组,病灶的深浅分为浅表型、混合型和深部型,病灶的部位分为头颈部组、躯干组和四肢组,治疗开始时所处的疾病分期分为增生期组和消退期组。采用Pearson Chi-Square检验分析不同组别间普萘洛尔的疗效差异,采用Logistic回归模型分析各因素对疗效的影响。结果:1.257例患儿中,剔除3例不耐受和2例疗效不明失访,纳入研究的患儿252例,男性91例,女性161例,治疗开始年龄0.7-36月,治疗开始平均年龄4.5±4.0月;2.男性和女性患儿的有效率分别是81.3%、91.9%,治疗持续时间分别是4.2±2.6月、4.5±3.9月。不同性别疗效差异的比较有统计学意义(P=0.013),女性有效率较男性高;3.单发组和多发组患儿的有效率分别是87.2%、94.1%,治疗持续时间分别是5.3±2.6月、5.9±2.8月,单发组与多发组疗效差异的比较无统计学意义;4.浅表型、混合型和深部型患儿的有效率分别是87.2%、92%、87%,治疗持续时间分别是5.0±2.4月、6.3±3.1月、6.2±2.8月。浅表型、混合型和深部型疗效差异的比较无统计学意义;5.头颈部、躯干和四肢患儿的有效率分别为86.7%、91.7%、91.5%,治疗持续时间分别为5.3±2.3月、5.2±2.7月、5.4±3.3月,三组疗效差异的比较无统计学意义。但进一步细分,将好发部位颜面部分为:鼻区、口唇区和颜面其它区,疗效差异的比较有统计学意义;6.增生期组和消退期组患儿有效率分别为89.2%、73.9%,治疗持续时间分别为5.4±2.4月、4.7±2.4月。增生期组和消退期组IH患儿疗效差异的比较有统计学意义(P=0.046),增生期组疗效高于消退期组;7.257例患儿中,共有25例患儿发生27次副作用,副作用发生率10.5%,3例患儿因副作用终止普萘洛尔治疗;8.共有15例患儿在停药后瘤体又有增长趋势,发生率5.9%,再服普萘洛尔10例,瘤体局部注射醋酸曲安奈德4例,手术1例。结论:1.口服普萘洛尔治疗体表IH对女性患儿的疗效高于男性患儿,提示普萘洛尔治疗机制存在男女性别差异,值得进一步探讨;2.体表IH患儿中血管瘤病灶数目单发组与多发组相比,口服普萘洛尔的疗效无明显差异;3.按临床常用的浅表、深部、浅深混合方法分组,各组应用口服普萘洛尔治疗的疗效无明显差异,提示对口服这一全身用药方式而言,体表IH病变累及深浅对治疗的影响不大,但治疗持续时间可能不一,与病变体积的大小是否有关,值得进一步研究;4.根据瘤体所处部位,过去常将体表血管瘤头颈部、躯干和四肢三组,口服普萘洛尔的疗效无明显差异,但进一步细分时,疗效可能不一,提示结合临床对瘤体部位进行精细分组,可为治疗提供更具指导性的价值;5.治疗开始时所处时期不同,普萘洛尔的疗效不一,增生期疗效高于消退期,提示在治疗时机的把握上,应考虑IH的分期因素。