目的：探讨PDGFR-αASODN对视网膜的毒性作用。方法：选择健康成年有色家兔24只，将24只兔子随机分为4组，每组6只。将PDGFR-αASODN与lipofectamineTM2000以1:2.5（W/V）的比例混合，室温下静置30分钟。4组兔子中的3组右眼玻璃体内分别注射0.1ml用平衡盐溶液稀释配制的1.0μmol/L（B组）、1.5μmol/L （C组）、2.0μmol/L （D组）的PDGFR-αASODN/lipofectamineTM2000溶液；另外1组右眼玻璃体内注射0.1ml平衡盐溶液，为对照组（A组）；4组兔子的左眼不注药。于注药后第1天、7天、14天及28天，对4组兔子的右眼行裂隙灯、间接检眼镜、视网膜电图（ERG）检查；最后一次检查后，取4组兔子眼球，对视网膜组织进行光镜HE、免疫组化检查和透射电子显微镜检查。结果：裂隙灯、间接检眼镜检查，各组在各个检查时间点均未发现异常，未发现视网膜组织有任何病理变化。ERG b波振幅，实验组与对照组比较无显著性差异。注药后第28天，光镜下HE和免疫组化检查，各组视网膜组织均未发现任何病理变化。注药后第28天电镜检查，D组视网膜感光细胞：部分膜盘间隙扩张，部分膜盘融合，少数细胞核周围间隙略增大，其细胞核形态略不规则；未发现其它病理变化。结论：玻璃体内注射0.1ml PDGFR-αASODN/lipofectamineTM2000时，PDGFR-αASODN的浓度≤1.5μmol/L是较为安全的。