目的:通过回顾性分析比较超小剂量地西他滨联合化疗与小剂量地西他滨联合化疗治疗高危骨髓增生异常综合征(MDS)患者的疗效及不良反应。方法:收集2016年1月至2018年12月在蚌埠市第三人民医院血液科应用超小剂量地西他滨联合CAG/HAG/DA治疗高危MDS的病例23例及应用小剂量地西他滨联合CAG/HAG治疗高危MDS的病例23例,比较一个疗程后两组患者的总体有效率(ORR)和不良反应发生率,总体有效率包括完全缓解率(CR)、部分缓解率(PR)、病情稳定率(SD)。结果:超小剂量地西他滨联合CAG/HAG/DA治疗的患者23例,其中女3例、男20例,平均年龄70.61±14.096岁;小剂量地西他滨联合CAG/HAG治疗MDS的病例23例,其中女1例、男22例,平均年龄63.52±9.567岁。超小剂量地西他滨组总反应率为87.0%(20/23),其中完全缓解率为8.7%(2/23)、部分缓解及病情稳定率为78.3%(18/23);小剂量地西他滨组总反应率为82.6%(19/23),其中完全缓解率为21.7%(5/23)、部分缓解及病情稳定率为60.9%(14/23);2组之间完全缓解率差异无统计学意义(P=0.218),总体有效率差异无统计学意义(P=0.681)。超小剂量地西他滨组不良反应率73.9%(17/23),小剂量地西他滨组不良反应率95.7%(22/23),2组不良反应发生率之间差异有统计学意义(P=0.040)。另外,超小剂量地西他滨组中有2种治疗方案,使用第1种治疗方案的高危MDS患者14例,治疗一个疗程后完全缓解率是14.3%(2/14)、部分缓解及病情稳定率是78.6%(11/14),不良反应发生率是71.4%;使用第2种治疗方案的高危MDS患者9例,治疗一个疗程后完全缓解率是0(0/9)、部分缓解及病情稳定率是66.7%(6/9),不良反应发生率是77.8%;2种治疗方案之间的完全缓解率差异无统计学意义(P=0.502),部分缓解及病情稳定的差异无统计学意义(P=0.643),总体有效率的差异没有统计学意义(P=0.260),不良反应发生率差异无统计学意义(P=1.000)。结论:超小剂量地西他滨联合CAG/HAG/DA方案治疗高危骨髓增生异常综合征患者的疗效与小剂量地西他滨联合CAG/HAG方案相当,且不良反应发生较少,在临床上可以考虑使用此方案治疗高危MDS,尤其是对于身体情况较差、不能耐受大剂量化疗及造血干细胞移植的老年高危MDS患者。