患者报告的结局(patient-reported outcome, PRO)是疗效评价的重要内容之一,也是中医药诊疗的主要依据。中医药在治疗脱疽病方面,能有效缓解患者的不适症状,进而在生活、心理方面改善患者长期患病影响的QOL问题。目前临床疗效评价中PRO指标应用广泛,但评价方法有待规范,缺乏系统、有效的工具对PRO进行评价。目的：依据美国食品与药物管理局发布的指南、脱疽病临床特点、社会调查学及心理测量学原理等,研制《脱疽病基于患者报告的结局评价量表》,并对其进行可行性、信度、效度、反应度的考评,以期规范临床PRO指标的使用,探索中医临床疗效评价体系形成的思路与方法,提供量化、有效、敏感、可重复操作的疗效评价方法,提高脱疽病的临床研究质量。方法：(1)量表研制：①研究小组、定义概念、构建理论框架。②形成条目池：通过文献整理、病案回顾、患者访谈形成条目池。检索脱疽病临床研究文献及住院病案,提取其中的PRO指标,制作“住院病案数据采集表”和“文献数据采集表”规范数据提取。③频次分析筛选条目：初步筛选条目池中出现频率大于5%的条目,结合患者访谈结果和研究小组讨论,形成备选条目,制作专家咨询问卷。④德尔菲法筛选条目：通过二轮专家咨询和小组讨论进行条目筛选,分析专家积极系数、专家意见集中程度、专家意见协调程度,集中程度和协调程度的分析结果同时排序在后20%的条目,考虑删除。⑤患者调查法筛选条目：应用条目分布法、离散趋势法、克朗巴赫α系数法、相关系数法、因子分析法对条目进行筛选,3种或以上的方法不符合标准的条目,则考虑删除或修改。⑥确定条目权重系数,形成量表初稿。(2)量表考评：基于患者调查数据结果,以量表可行性、信度、效度、反应度进行考评。①可行性分析：包括接受率、完成率与完成时间,分别用量表回收率、有效问卷率和完成时间平均值表示。②信度分析：分半信度与内部一致性系数检验,分半信度将量表按条目编号奇偶顺序分为两个量表,计算两个“半量表”的相关系数,内部一致性系数即克朗巴赫α系数。③效度分析：包括内容效度、标准效度、结构效度三方面。内容效度,通过对量表研制过程的规范性进行分析。标准效度,选用SF-36生活质量量表做为标准量表,进行评分的配对检验分析。结构效度,用验证性因子分析的拟合优度指数来评价。④反应度分析：包括总体反应度和各领域反应度。分析两次患者测评结果的差异性,以此评价量表是否可以敏感地反应PRO的变化。(3)量表初步应用：对不同下肢缺血性疾病及不同证候类型的脱疽病PRO结果的分析患者报告的结局。结果：(1)量表研制：①定义量表概念：直接来源于脱疽病患者的关于其生活、健康状况和治疗感受的临床结局报告。②界定量表领域：生理领域、心理领域、生理及社会功能领域、治疗满意度领域。③条目采集：纳入住院病案、文献资料共623份,其中临床观察文献410篇,住院病案213份,采集测量指标40条。④频次分析筛选条目：筛选资料中出现频率大于5%的指标19条,以下肢局部症状为主,经研究小组讨论,保留18条,为生理领域备选条目,另增加心理领域、社会功能领域、患者满意度领域条目12条,确定30个备选条目进入德尔菲法筛选程序。④德尔菲法筛选条目：两轮专家咨询的专家积极系数分别为100%和96.87%,根据专家意见集中程度和协调程度结果,第一轮专家咨询后条目调整为27条,第二轮专家咨询后条目调整为26条。⑤患者调查分析筛选条目：保留26个条目,条目在集中趋势、敏感性、代表性、内部一致性等角度具有较好的一致性。根据调查过程反馈的信息,对条目结构进行调整。⑥设计量表卷首语、填写说明、字号,形成包含基本信息、病症调查两部分共25个条目的脱疽病PRO量表。(2)量表考评：①可行性分析：量表回收率97.64%,完成率99.03%,平均用时12.68±6.55分钟。②信度分析：分半信度斯皮尔曼-布朗系数0.933,内部一致性克朗巴赫α系数0.915。③效度分析：标准效度,与SF-36总分的相关系数0.502;结构效度,拟合优度指数0.88；内容效度,量表内容根据指南和脱疽病临床特点,设计严谨,内容合理,内容效度较高。④反应度分析：量表先后两次测评总分有显著性差异(P<0.05),生理领域、心理领域、生理及社会功能领域、治疗满意度领域评分有显著性差异(P<0.05)。(3)脱疽病PRO分析：①不同下肢缺血性疾病的患者报告：动脉硬化闭塞症、糖尿病足、血栓闭塞性脉管炎的PRO无显著性差异(P>0.05)。②不同证型的患者报告：寒湿阻络、血脉瘀阻、湿热毒盛、气血两虚的PRO有显著性差异(P<0.05)。结论：1.研制了《脱疽病基于患者报告的结局评价量表》,包含生理、心理、生理及社会功能、治疗满意度四个领域,共25个条目。2.量表性能考评显示其具有良好的可行性、信度、效度及反应度。3.量表初步应用于临床,提示不同证候类型PRO有显著性差异,为证候疗效评价提供依据。