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目的通过对视网膜母细胞瘤(retinoblastoma,RB)移植瘤小鼠进行青蒿琥酯(artesunate,ART)联合卡铂治疗,并与单独采用卡铂、ART治疗组分别进行比较,以观察ART联合卡铂在RB治疗中的协同作用。方法 (1)将浓度为3.5×107/ml RBY-79肿瘤细胞注入新生小鼠右眼玻璃体内,建立RB移植瘤小鼠模型。(2)将建模成功的RB移植瘤小鼠随机分为4组,实验组为ART联合卡铂组;对照组分3组,分别为卡铂组、ART组、空白对照组,对各组移植瘤小鼠分别给药,观察肿瘤变化及移植瘤小鼠生存时间,进行组间比较,并观察ART联合卡铂的协同作用。结果 (1)成功建立RB移植瘤小鼠模型,移植瘤小鼠右眼重量明显大于正常左眼(P<0.0001)。(2)与空白对照组相比,联合用药组、卡铂组、ART组移植瘤小鼠的肿瘤均明显缩小,P值分别为<0.0001,<0.0001,0.0015;联合用药组、卡铂组移植瘤小鼠生存时间明显延长,P值分别为0.0253,0.0253;ART组移植瘤小鼠生存时间较空白对照组无明显延长,P值为0.8722。(3)与ART组相比,联合用药组及卡铂组移植瘤小鼠的肿瘤均明显缩小,P值分别为0.0084及0.0015;联合用药组与卡铂组移植瘤小鼠生存时间明显延长,P值分别为0.0240,0.0239。(4)联合用药组与卡铂组相比,移植瘤小鼠的肿瘤无明显缩小(P=0.7980);移植瘤小鼠生存时间无明显延长(P=1.0000)。结论 ART、卡铂及两药联合对RB均有明显抑制作用,但ART联合卡铂对RB无协同治疗作用。