探讨儿童颅内非典型畸胎样/横纹肌样瘤(AT/RT)的诊断、治疗策略及预后。
方法回顾性分析2012年1月至2019年6月郑州大学第一附属医院经病理学诊断为颅内AT/RT的15例患儿的临床资料，采用Kaplan-Meier法计算总体生存(OS)率和无进展生存(PFS)率。采用Log-rank比较不同组间生存差异，采用COX回归模型研究影响生存的因素。
结果本组患儿男12例，女3例；中位年龄5.5岁(8个月～17.1岁)；患儿均首选手术切除，其中全切10例，次全切5例；6例患儿行"手术+放疗+化疗+鞘内注射"，4例患儿行"手术+化疗+鞘内注射"，2例患儿行"手术+放疗"，3例患儿仅行手术治疗。截至2020年1月，15例患儿中位生存期为18个月(1～27个月)，存活率为33.3%。患儿1年OS率和PFS率分别为71.5%和49.7%，2年OS率和PFS率分别为17.9%和0。Log-rank检验结果显示<3岁和≥3岁患儿1年OS率分别为87.5%和57.1%，差异有统计学意义(χ2＝4.257，P＝0.039)。全切组和次全切组患儿1年OS率分别为90.0%和40.0%，差异有统计学意义(χ2＝6.057，P＝0.014)。肿瘤未播散组和播散组患儿1年OS率分别为100.0%和33.3%，差异有统计学意义(χ2＝9.865，P＝0.002)。标危组和高危组患儿1年OS率分别为88.9%和41.7%，差异有统计学意义(χ2＝5.111，P＝0.024)。COX回归模型显示，年龄、肿瘤切除程度、肿瘤是否播散和危险度分层是影响患儿OS预后的独立危险因素[风险比(HR)＝3.411、3.795、5.245、3.397，P＝0.025、0.011、0.001、0.017]。
结论儿童颅内AT/RT临床罕见，初诊困难，预后差，最大范围的安全切除仍是首选治疗，年龄、肿瘤切除程度、肿瘤是否播散和危险度分层是AT/RT患儿的独立预后因素。