论文部分内容阅读
目的评估短期应用小剂量糖皮质激素是否具有提高Duchenne型肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)患儿肌力和运动功能的作用。方法纳入2005年9月至2008年12月北京协和医院明确诊断的5~10岁DMD患儿。试验采取随机、双盲、对照的原则,分为治疗组和对照组。治疗组患儿给予泼尼松0.75 mg/(kg·d),对照组给予维生素C 0.3 mg/d。治疗时间为3个月,每隔1个月随访1次,随访3个月,评估4次就诊时的肌力、运动功能、肺功能和肌酸激酶。结果共31例DMD患儿纳入研究,其中治疗组17例,对照组14例。对照组患儿4次就诊的平均肌力评分依次为38.2±7.5、37.0±8.0、36.2±7.6、36.6±7.7,治疗组为37.7±6.1、39.1±6.4、40.3±5.9、40.0±5.6,两组治疗1、2、3个月后与治疗前肌力的差值比较,差异均有统计学意义(P=0.024,P=0.000,P=0.002)。对照组4次就诊行走9m的平均时间依次为(7.7±2.5)、(7.6±2.8)、(8.1±2.4)、(7.6±2.8)s,治疗组为(8.5±3.4)、(7.2±3.3)、(7.6±3.1)、(7.1±2.8)s,两组治疗2、3个月后与治疗前行走9 m所用时间的差值比较,差异均有统计学意义(P=0.013,P=0.003)。对照组4次就诊的平均用力肺活量(forced vital capacity,FVC)依次为(1.24±0.28)、(1.13±0.26)、(1.21±0.31)、(1.16±0.26)L,治疗组为(1.14±0.37)、(1.40±0.35)、(1.42±0.36)、(1.52±0.37)L,两组治疗1、2、3个月后与治疗前FVC的差值比较,差异均有统计学意义(P=0.000,P=0.006,P=0.000)。两组治疗1个月后与治疗前的肌酸激酶的差值比较,差异亦有统计学意义(P=0.035)。3个月后治疗组激素不良反应仅表现为体重增加,无其他严重不良反应。结论短期应用小剂量泼尼松治疗DMD可以增加患儿肌力,改善患儿运动及肺功能。