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RNA干扰（RNAi）作为一种进化保守的转录后基因沉默机制，是指双链RNA分子（dsRNA）被切割成21-23个核苷酸的小干扰RNA（siRNA），最终使其同源的mRNA特异性降解。RNAi现广泛用于多个生物体的功能基因组学研究，以及在基因表达异常导致的多种疾病的临床前模型中进行干预治疗。大约50％的白血病伴有异常基因的表达，利用RNAi肿瘤特异性基因靶向治疗为治疗白血病提供了一条新途径。随着siRNA在活体中的稳定性和转染效率的提高、非特异性作用的减少，正迅速应用于临床中。