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基因治疗是指把遗传物质（DNA或RNA）引入到患者的细胞中，以达到治疗疾病的目的，它是伴随着基因工程技术和分子生物学的发展而逐渐形成的一种新型“分子治疗”手段。1990年，美国国立卫生研究院（NIH）的Freuch Anderson博士进行了世界上第一个真正意义上的基因治疗临床试验，他成功地用ADA（腺苷酸脱氨酶）基因治疗了一位因ADA基因缺陷导致严重免疫缺损（severe combined immunodeficiency，SCID）的4岁女孩，从而在全世界掀起了基因治疗的研究热潮。