【摘 要】
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尽管应用了强化化疗、局部放疗和手术，高危或转移性神经母细胞瘤（NB）的预后仍然很差。神经节苷脂-2(GD2）在NB细胞中高表达，除感觉神经细胞外，其他正常细胞通常不表达GD2，因此可成为NB的治疗靶点。一系列临床试验已证实在高危或转移性NB的常规方案中，添加抗GD2免疫治疗，可有效提高患者的疗效。目前批准上市的主要有3种不同类型的抗GD2单抗，其治疗方案及药物组合不尽相同。是否应在诱导治疗期间提前加入抗GD2单抗治疗尚无明确答案。如果将抗GD2单抗作为维持治疗手段，是否应采用自体造血干细胞移植作为巩固治疗
【机 构】
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香港大学深圳医院，深圳 518053；香港儿童医院，香港 999077；港怡医院（香港），香港 999077
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尽管应用了强化化疗、局部放疗和手术，高危或转移性神经母细胞瘤（NB）的预后仍然很差。神经节苷脂-2(GD2）在NB细胞中高表达，除感觉神经细胞外，其他正常细胞通常不表达GD2，因此可成为NB的治疗靶点。一系列临床试验已证实在高危或转移性NB的常规方案中，添加抗GD2免疫治疗，可有效提高患者的疗效。目前批准上市的主要有3种不同类型的抗GD2单抗，其治疗方案及药物组合不尽相同。是否应在诱导治疗期间提前加入抗GD2单抗治疗尚无明确答案。如果将抗GD2单抗作为维持治疗手段，是否应采用自体造血干细胞移植作为巩固治疗也存在争议。本文概述了使用不同抗GD2单抗治疗方案的疗效和不良反应。疼痛是一种普遍症状，但持续性神经不良反应极为罕见，其他相对常见的不良反应包括低血压和过敏反应。目前正在探索更新的抗GD2策略，如使用双特异性抗体或嵌合抗原受体T细胞，它们可能为高危或转移性NB患者提供更多的益处。
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