背景与目的:肝静脉闭塞病(veno-occlusive disease of the liver,VOD)是造血干细胞移植常见的并发症之一,重型VOD的病死率几乎达100%,目前VOD的预防和治疗仍较困难。本研究总结具有发生VOD高危因素的造血干细胞移植患者的VOD预防和治疗方案,探讨更好的防治方法。方法:1999～2005年在中山大学附属第三医院用马利兰和环磷酰胺预处理的18例异基因造血干细胞移植患者,在移植前给予前列腺素E1、还原型谷胱甘肽、门冬氨酸鸟氨酸预防VOD,移植后发生VOD的患者予前列腺素E1、低分子肝素、组织型纤溶酶原激活物(tissue plasminogen activator,tPA)治疗。结果:18例患者中有11例移植后出现谷丙转氨酶水平升高,经治疗后降至正常;仅有1例发生VOD,为重型,经前列腺素E1和低分子肝素治疗效果不佳,予tPA治疗后完全缓解,副作用为皮肤粘膜出血。结论:针对VOD发病机制的多个方面,联合应用前列腺素E1、还原型谷胱甘肽、门冬氨酸鸟氨酸预防VOD,可能起到较好的预防作用,使用安全方便,值得进一步研究推广;在目前条件下对重型VOD,在严密观察下使用tPA可作为一个治疗选择。