目的对一组年龄在2~6岁的重型β-地中海贫血患者应用地拉罗司治疗铁过载1年的安全性进行评估。方法采用单组、开放性实验设计,对26例受试患者服用地拉罗司,每月定期随访观察有无胃肠道反应,检测血清铁蛋白(SF)、丙氨酸氨基转移酶(ALT)、天冬氨酸氨基转移酶(AST)、碱性磷酸酶(ALP),血清肌酐(SCr),入组前检测尿蛋白定性结果、十二导联心电图(ECG)、左腕关节X线片计算骨龄、远视力检测方法检测视力、瞬态耳声发射(TEOAE)进行听力检测。结果 1年观察期结束未发现1例尿蛋白阳性、SCr增高,视力损害,地拉罗司对骨龄没有影响;胃肠道反应轻微,恶心2例(占7.7%),腹痛4例(占15.4%);ALT、AST一过性增高多见,5倍以上正常值上限(ULN)增高3例(占11.5%);视力一过性受损4例(占15.4%),1例为右耳蜗性受损。结论地拉罗司用于治疗2~6岁重型β-地中海贫血铁过载,临床总安全性较好,胃肠道反应轻微,肝转氨酶大多数一过性增高,5倍以上ALT、AST增高值可短时间停药再次服用不会继续升高,对肾功能和骨龄无影响。对听力的影响要密切关注,建议每3个月检测一次。